核心观点 - 美国食品药品监督管理局接受了公司针对阿尔茨海默病激越症状的药物AXS-05的补充新药申请 并授予其优先审评资格 目标审批日期为2026年4月30日 [1] - 公司另一款治疗发作性睡病猝倒症状的药物AXS-12 获得了FDA的积极反馈 支持其提交新药申请 公司计划于2026年1月完成提交 [4][5][6] - 受此系列积极监管进展推动 公司股价在消息发布当日大幅上涨18.18% 至175.84美元 创下52周新高 [7] AXS-05 (阿尔茨海默病激越) 监管进展 - 美国食品药品监督管理局接受了AXS-05用于治疗阿尔茨海默病激越的补充新药申请 [1] - 美国食品药品监督管理局授予该申请优先审评资格 这意味着其目标审评周期为6个月 而非标准的10个月 [1][2] - 美国食品药品监督管理局设定的处方药使用者付费法案目标行动日期为2026年4月30日 [1] - 该补充新药申请基于一项全面的临床开发项目 包括四项随机、双盲、对照的3期临床试验和一项长期安全性试验 [3] AXS-12 (发作性睡病) 监管进展 - 公司收到了美国食品药品监督管理局关于AXS-12用于治疗发作性睡病的正式新药申请前会议纪要 纪要支持其提交新药申请 [4] - 会议目的是与美国食品药品监督管理局就计划提交的新药申请的内容和格式达成一致 包括临床和非临床要求 [5] - 根据美国食品药品监督管理局的反馈 公司的监管数据包足以支持提交AXS-12用于治疗发作性睡病猝倒症状的新药申请 [5] - 公司预计在2026年1月完成新药申请的提交 最终申请的接受将取决于美国食品药品监督管理局对完整文件的审查 [6] - AXS-12针对发作性睡病的临床开发项目包括三项对照疗效试验和一项已完成的长期安全性试验 [6] 市场反应与分析师观点 - 消息发布当日 公司股价上涨18.18% 报收于175.84美元 [7] - 该股价创下了公司52周新高 [7] - 投资机构Needham维持对公司股票的“买入”评级 并将其目标价从154美元上调至169美元 [6]

公司股价表现 - 过去三个月 Praxis Precision Medicines 股价飙升 519.5% [1] - 过去一年公司股价上涨 272.6% 远超行业 9.2% 的涨幅 [5] - 股价上涨主要受其核心候选药物 ulixacaltamide 在治疗特发性震颤的关键后期研究取得积极顶线数据推动 [1] 核心候选药物 ulixacaltamide 临床数据 - 在针对特发性震颤的 III 期 Essential3 项目中 ulixacaltamide 在两项后期研究中均显示出强效信号 达到了所有主要终点和大多数关键次要指标 [2] - 在研究1中 治疗组患者在主要终点第8周的 mADL11 评分较基线平均改善 4.3 分 具有统计学意义和临床意义 治疗效果最早在第2周出现并持续整个12周给药期 [2] - 研究2进一步验证了药物的疗效 在初始8周治疗后 继续接受治疗4周的应答者中有 55% 维持了应答 而转为安慰剂的患者中这一比例为 33% [4] - 跨研究分析强化了整体疗效 安全性方面药物耐受性良好 治疗相关不良事件大多为轻度 [7] 监管进展与上市路径 - 公司已成功完成与 FDA 关于 ulixacaltamide 治疗特发性震颤的新药上市申请前会议 并与监管机构就即将提交的 NDA 内容达成一致 [8] - 公司计划在 2026 年初提交 NDA 这可能是公司首个接受 FDA 审查的监管申请 [8] 其他在研管线进展 - 另一款后期中枢神经系统资产 relutrigine 也取得积极进展 其在 SCN2A 和 SCN8A 发育性和癫痫性脑病患者的 EMBOLD 研究注册队列中取得阳性结果 中期分析触发了因疗效显著的早期停止 [9] - FDA 已确认将召开会议审查结果并讨论后续监管路径 [10] - 公司此前已与 FDA 达成协议 积极的 EMBOLD 研究结果可作为潜在 NDA 的有效性实质证据 [12] - relutrigine 在更广泛的 DEE 患者群体中的机会通过正在进行的注册研究 EMERALD 扩展 该研究预计在 2026 年下半年完成 若成功可能支持在 2027 年提交补充性 NDA [12]