业绩总结 - DELIVER试验的注册扩展队列（REC）显示z-rostudirsen在6个月内实现了统计学显著的肌营养不良蛋白（dystrophin）水平增加（p<0.0001）[9] - z-rostudirsen在多个功能性评估中相较于安慰剂组显示出持续的功能改善[9] - Z-rostudirsen在6个月内实现了7倍的肌肉内容调整的肌萎缩蛋白表达增加，p值小于0.0001[28] - Z-rostudirsen的未调整肌萎缩蛋白在6个月内相较于基线增加了6倍，p值小于0.00013[35] - Z-rostudirsen在6个月内的北星步态评估（NSAA）总分改善了2.1分，接近MCID，p值为0.0894[49] 用户数据 - 参与者的基线特征在治疗组和安慰剂组之间总体平衡，年龄范围为4至16岁，包含行走和非行走患者[22] - Z-rostudirsen在20 mg/kg Q4W剂量下的治疗相关不良事件（TEAE）发生率为96.7%（29/303），而安慰剂组为91.7%（22/242）[23] - 相关TEAE中，33.3%（10/30）为轻度或中度，严重TEAE发生率为6.7%（2/30）[24] 未来展望 - 计划于2026年第二季度提交美国加速批准的生物制剂许可申请（BLA），预计2027年第一季度在美国上市，前提是FDA授予优先审查[7] - 预计在2026年第二季度启动第三阶段研究[7] - 预计DMD的商业基础设施将为未来的DM1机会提供支持[75] 新产品和新技术研发 - FORCE平台的验证显示能够将药物有效递送至目标组织，具有良好的治疗窗口[9] - Z-Rostudirsen的每4周给药方案提供了便利性[59] - Z-Rostudirsen的安全性和耐受性良好，36个月内未出现持续相关贫血或血小板减少[68] 市场扩张和并购 - Dyne公司在罕见神经肌肉疾病方面的领导团队已到位，具备相关专业知识[75] - DELIVER试验的注册扩展队列（REC）显示出对DMD的未满足需求的积极结果，支持美国加速批准的计划提交[61] 负面信息 - 目前的治疗方法在肌肉、心脏和中枢神经系统的递送能力有限，且患者和护理者的负担较重[15]