临床进展与监管动态 - Denifanstat针对MASH的3期项目于2024年Q4启动 患者预筛已完成 正式筛查预计2025年上半年开始[1][7] - FDA授予Denifanstat突破性疗法认定 用于治疗非肝硬化性MASH伴中度至晚期肝纤维化(F2-F3期) 基于2b期FASCINATE-2试验阳性数据[1][3][8] - 第二个FASN抑制剂TVB-3567获IND批准 拟开发用于中重度痤疮 计划2025年启动首次人体1期试验[1][3][7] 临床试验数据与学术成果 - 2b期FASCINATE-2试验达到主要疗效终点 52周数据显示Denifanstat显著改善MASH疾病活动度、纤维化及MASH消退[3][7] - 2024年6月EASL大会公布ITT/mITT及F3患者人群完整52周数据 2025年Keystone Symposium展示脂质组学数据 显示多不饱和脂肪酸甘油三酯改善[3][7] - 临床前数据表明FASN抑制可能逆转动脉粥样硬化 相关成果在AASLD会议以海报形式展示[4] 3期项目规划 - 3期项目包含两项试验：FASCINATE-3针对F2/F3期MASH患者 计划基于52周肝活检数据寻求加速审批 FASCINIT试验针对疑似/确诊MASLD患者 主要评估安全性[7] - 总样本量预计超1800例受试者 FASCINATE-3将持续至达到临床终点(约52周后3.5年)[7] - 中国合作伙伴Ascletis已完成Denifanstat治疗痤疮的3期480例患者入组 预计2025年Q2公布顶线结果[7] 财务表现与资金状况 - 2024年全年研发支出3840万美元 同比增加94% 行政支出1600万美元 同比增加23%[7][13] - 净亏损4560万美元 同比扩大63% 主要因临床项目推进[7][13] - 截至2024年底现金及等价物1.587亿美元 预计可支撑至少12个月运营[7][14] 公司战略与行业背景 - MASH全球影响超1.15亿人 目前美国仅一款获批疗法 欧洲尚无治疗方案[9] - 2023年行业共识将NAFLD/NASH更名为MASLD/MASH 以消除污名化[9] - 公司专注于FASN抑制剂开发 通过抑制棕榈酸过度产生靶向代谢/纤维化通路[8]