公司动态 - PulseSight Therapeutics首席科学官Thierry Bordet博士将在2025年9月4日至7日于巴黎举行的第25届EURETINA大会上口头报告关于铁失调和铁死亡在年龄相关性黄斑变性（AMD）中作用的新数据[1] - 公司主导疗法PST-611是一种首创非病毒载体化疗法 编码转铁蛋白以恢复铁平衡并保护干性AMD/地图样萎缩（GA）患者的视网膜结构和功能 该疗法已于2025年进入I期临床试验（PST-611-CT1）[5][8] - 公司技术平台通过电转染系统将编码治疗性蛋白质的DNA质粒递送至睫状肌 睫状肌细胞作为生物工厂表达治疗性蛋白质并高分布到达视网膜 提供安全持久的治疗效果[10] 疾病背景 - AMD是老年人中心视力丧失的主要原因 全球影响2亿人 干性AMD是最常见形式 可进展为地图样萎缩（GA）或湿性AMD[2][7] - 铁过载是AMD的关键因素 通过促进氧化应激、炎症和铁死亡驱动干性AMD向GA进展 转铁蛋白作为一种内源性糖蛋白 通过结合和运输无毒形式的铁来调节铁稳态[2] - AMD代表高度未满足的医疗需求 预计2031年市场规模将达到275亿美元[7] 研究成果 - 与Inserm和Cochin医院合作 PulseSight在迄今最大的干性AMD/GA患者和年龄匹配对照患者的房水数据集中探索了铁-转铁蛋白失衡 研究证实AMD患者房水中铁升高和转铁蛋白饱和度增加 为疾病中铁失调提供了临床确认[3] - 一项特定研究提供了转铁蛋白预防铁死亡作用的机制见解 铁死亡是一种铁依赖性细胞死亡形式 日益被认为是AMD病理的关键因素 完整研究结果已提交同行评审出版[4] - 这些发现进一步支持PST-611的开发 该疗法旨在恢复铁稳态并预防铁死亡 结合了机制相关性、持久疗效和去风险递送平台[5][6]