业绩总结 - FDA同意将LX2006的BLA提交与正在进行的I/II期研究的临床数据合并，计划在即将进行的关键研究中生成新临床数据[5] - 目前已对17名参与者进行给药，安全性良好，未观察到临床显著的补体激活，肝功能测试（LFT）轻微且短暂升高[3][20] - 所有参与者在最新随访中均达到正常LVMI范围[21] - LX2006（AAVrh10.hFXN）在临床上总体耐受良好，未出现临床显著的补体激活，且肝功能转氨酶升高为轻微且短暂[47] 用户数据 - 约40%的成人FA患者存在左心室肥厚，定义为异常的LVMI[10] - 目前全球约有15,000名FA患者，美国约有5,000名患者[10] - 在基线时，异常的左心室质量指数（LVMI）参与者在6个月时平均减少18%，在12个月时减少23%，超过FDA要求的10%阈值[5] 临床结果 - 参与者的修改弗里德里希共济失调评分（mFARS）显示出临床意义上的改善，表明疾病进展减缓和神经功能改善[5] - Cohort 1参与者在12个月时，LVMI变化为-25.7%（109 g/m²降至81 g/m²）[21] - Cohort 2参与者在12个月时，LVMI变化为-35.6%（100 g/m²降至64 g/m²）[21] - 高灵敏度肌钙蛋白I（Hs-TNI）在Cohort 2参与者中变化为-85.2%（115 pg/ml降至17 pg/ml）[21] - 在心脏和神经功能的测量中，大多数参与者实现了持续或加深的改善[47] 未来展望 - FDA同意在12个月之前评估LVMI的共同主要终点，可能减少关键研究的规模和时长[17] - Lexeo计划在2026年上半年启动关键研究[47] 新产品和技术研发 - LX2006的治疗机制旨在通过将FXN基因转移到心肌细胞中，提高线粒体中的弗拉塔克辛水平，从而改善心脏肌肉细胞功能[14] - 目前LX2006正在进行的SUNRISE-FA和威尔康奈尔研究具有相似的研究设计，便于数据的共同评估[15] 负面信息 - 参与者10在治疗后约一年经历了可能的局灶性心肌炎，且其生物标志物可能受到影响[29]