核心药物维多氟米斯钙 (Vidofludimus Calcium/IMU-838) 临床进展 - 针对复发型多发性硬化 (RMS) 的两项三期ENSURE试验已完成患者入组 ENSURE-1试验入组1,121名患者 ENSURE-2试验入组1,100名患者 试验在15个国家超过100个中心进行 关键顶线数据预计在2026年底前公布 [1][2][6] - 针对进展型多发性硬化 (PMS) 的二期CALLIPER试验数据显示积极疗效 在整个PMS人群中观察到24周确认残疾恶化 (24wCDW) 有临床意义的减少 疗效在PMS亚型和亚群中呈现一致趋势 包括无基线钆增强 (Gd+) 病灶的患者 表明其神经保护作用独立于抗炎效应 [1][2][6] - CALLIPER试验中 在整个PMS人群中 24周确认残疾改善 (24wCDI) 结果具有统计学显著性 与安慰剂相比 临床改善的概率高出两倍以上 各亚型中也呈现一致趋势 [2][6] - 针对复发缓解型多发性硬化 (RRMS) 的二期EMPhASIS试验长期开放标签扩展 (OLE) 数据显示良好长期疗效与安全性 至第144周 92.3%的患者未发生12周确认残疾恶化 (12wCDW) 92.7%的患者未发生24周确认残疾恶化 (24wCDW) 药物显示出良好的长期安全性和耐受性 数据随访期长达5.5年 [1][2][6] 核心药物作用机制与定位 - 维多氟米斯钙具有双重作用机制 通过选择性抑制二氢乳清酸脱氢酶 (DHODH) 来限制新的炎症损伤 通过激活核受体相关1蛋白 (Nurr1) 来增强神经元存活和功能 提供直接的神经保护 [2][7] - 公司认为 基于其双重作用机制和迄今良好的安全性 维多氟米斯钙有潜力在口服RMS疾病修正疗法中提供最具吸引力的获益-风险特征 当前口服RMS疗法主要针对炎症和复发 往往未能充分解决导致长期残疾的神经退行性问题 [2] 知识产权与数据发布 - 美国专利商标局已下发授权通知书 授予维多氟米斯钙用于治疗PMS (包括PPMS和SPMS) 的剂量强度专利 公司的多层知识产权战略将专利保护期延长至2041年 [1][6] - 2025年 公司在多个重要科学和医学会议上展示了维多氟米斯钙治疗MS潜力的关键数据 包括ECTRIMS ISNI EAN CMSC AAN ACTRIMS等会议 CALLIPER二期试验数据还被选入“ECTRIMS 2025最佳摘要”演示集 [6] 管线药物IMU-856进展 - IMU-856是一种口服、全身性作用的小分子Sirtuin 6 (SIRT6) 调节剂 旨在恢复肠道屏障功能和再生肠上皮 在乳糜泻患者的早期临床试验中显示出令人信服的信号 [2][7] - 对乳糜泻患者1b期临床试验的事后分析显示 IMU-856可剂量依赖性地增加内源性胰高血糖素样肽-1 (GLP-1) 水平 临床前体内试验显示 IMU-856可剂量依赖性地减少体重增加和食物消耗 这些效应可能表明其有潜力成为体重管理的口服治疗选择 [6] - 公司在UEGW DDW ECCO等主要胃肠病学会议上展示了IMU-856在健康受试者和乳糜泻患者中的1/1b期临床试验的进一步分析数据 [6] 公司财务与近期活动 - 公司完成了由阿伯丁投资领投的510万美元注册直接发行 [6] - 公司完成了超额认购的6500万美元承销公开发行 由BVF Partners和Coastlands Capital联合领投 参与者包括阿伯丁投资 Adage Capital Partners LP Janus Henderson Investors等机构投资者 [6] - 公司管理层 业务发展和投资者关系团队将在2026年1月12日至15日于旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会期间举行一对一会议 [5]