公司概况与核心技术平台 - REGENXBIO Inc (RGNX) 是一家专注于为罕见病、神经肌肉疾病和视网膜疾病开发先进基因疗法的生物技术公司 [1] - 公司的核心技术平台是NAV AAV [1] 研发管线与适应症 - 公司研发管线涉及多个项目，包括针对杜氏肌营养不良症、亨特综合征(MPS II)、湿性年龄相关性黄斑变性以及糖尿病视网膜病变的项目 [1]