临床试验结果 - 第四队列5名患者中4名获得病理结果 其中1名皮肤鳞状细胞癌(cSCC)患者实现完全病理反应(100%肿瘤清除) [1][2] - 1名IV期转移性默克尔细胞癌患者呈现部分反应(>50%肿瘤清除) 另2名cSCC患者无病理反应(<50%清除) [2] - 累计13名cSCC患者数据显示 5例完全反应 1例接近完全反应(>90%清除) 1例部分反应 6例无反应 [4] - 唯一接受治疗的IV期黑色素瘤患者未产生反应(<50%清除) [4] 药物研发进展 - PH-762在1b期剂量递增试验(NCT06014086)中治疗15例皮肤癌患者 未出现剂量限制性毒性或临床相关不良反应 [3] - 所有剂量递增队列患者对PH-762耐受性良好 无病例出现疾病临床进展 [3] - 公司正在招募第5队列(最终队列)患者 [5] 技术平台与市场定位 - INTASYL®基因沉默技术通过沉默PD-1基因增强免疫细胞抗癌能力 主要开发免疫肿瘤疗法 [6] - PH-762作为核心临床项目 有望成为皮肤癌非手术治疗替代方案 针对持续扩大的皮肤癌市场 [5][6] - 当前试验涵盖I/II/IV期cSCC IV期黑色素瘤和IV期默克尔细胞癌的瘤内给药评估 [3][6]

公司战略与业务发展 - 公司宣布启动战略计划以提高市场对其INTASYL siRNA产品组合(约30种化合物)潜在应用的认知[1] - 近期PH-762(针对皮肤癌治疗的INTASYL化合物)在1b期剂量递增临床试验中报告了积极的初步安全性和有效性数据[1] - 临床前及临床数据表明INTASYL产品组合在其他应用领域也具备潜力[1] 高管任命 - Robert Infarinato被任命为战略发展副总裁 将专注于INTASYL产品组合的战略业务开发[2] - Lisa Carson被任命为财务与行政副总裁 将领导财务团队[2] - Robert Infarinato拥有30年财务与会计领导经验 曾担任咨询公司负责人 并参与IPO流程咨询[3] - Lisa Carson拥有20年财务经验 曾支持Prelude Therapeutics的IPO及扩张[4] 技术平台与研发进展 - INTASYL基因沉默技术专注于免疫肿瘤治疗领域 通过增强免疫细胞效力来杀死癌细胞[5] - 主导临床项目PH-762旨在沉默PD-1基因 用于治疗皮肤鳞状细胞癌 黑色素瘤和Merkel细胞癌[5] - PH-762可能成为皮肤癌的非手术治疗方案 相关1b期临床试验编号NCT06014086[5] 公司背景 - 公司为临床阶段siRNA生物制药企业 专注于INTASYL技术平台开发[1][5] - 主要业务方向为利用基因沉默技术开发癌症治疗药物[1][5]