公司战略与进展 - 2026年对公司而言是关键一年 公司正为首次将两项体内肝脏导向项目推进至临床阶段做准备 这两项项目分别是针对威尔森病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症[1] - 公司预计威尔森病项目的监管研究性新药/临床试验申请将在2026年上半年提交 而α-1抗胰蛋白酶缺乏症项目的申请预计在2026年年中提交[1] - 公司核心目标是将这些疗法推进至患者并开始产生数据[2] 研发管线 - 公司研发管线中进展最快的两项是体内肝脏导向基因疗法 分别针对威尔森病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症[1] - 这两项项目即将进入临床阶段 相关监管申请提交在即[1]