集体诉讼案件概述 - 波默朗茨律师事务所宣布对PepGen公司及其部分高管提起集体诉讼 [1] - 诉讼代表在2024年3月7日至2025年3月3日期间购买或收购PepGen证券的所有个人和实体 [1] - 诉讼依据是《1934年证券交易法》第10(b)条和第20(a)条以及据此制定的10b-5规则 [1] 公司业务与核心产品 - PepGen是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发用于治疗严重神经肌肉和神经系统疾病的寡核苷酸疗法 [3] - 公司主要候选产品是PGN-EDO51，一种专有的增强递送寡核苷酸肽，用于治疗杜氏肌营养不良症 [3] - PGN-EDO51旨在跳过肌营养不良蛋白转录本的第51号外显子，该靶点适用于约13%的DMD患者，以促使产生截短但具有功能的肌营养不良蛋白 [4] 被指控的虚假陈述与隐瞒 - 指控称被告在整个集体诉讼期间就公司业务、运营和前景做出重大虚假和误导性陈述 [6] - 具体包括未披露PGN-EDO51的有效性和安全性低于向投资者传达的水平，以及CONNECT2研究存在危险或缺陷 [6] - 指控还称由于上述原因，PepGen暂停CONNECT2研究的可能性很高，且PGN-EDO51的临床、监管和商业前景被夸大 [6] 关键临床数据披露与市场反应 - 2024年7月30日公司公布CONNECT1研究5 mg/kg剂量组数据，显示平均绝对肌营养不良蛋白水平为正常的0.61%，较基线变化0.26% [7] - 分析师指出该肌营养不良蛋白增幅低于公司预期，低剂量组未达到1%或以上的预期表达水平 [7] - 此消息导致公司股价下跌5.55美元，跌幅达32.69%，收于11.43美元 [8] 监管机构介入与临床暂停 - 2024年12月16日公司宣布收到FDA对CONNECT2试验新药临床试验申请的临床暂停通知，表明FDA对患者风险或研究缺陷存在担忧 [8][9] - 此消息导致公司股价下跌0.17美元，跌幅3.63%，收于4.51美元 [9] - 2025年1月29日公司更新CONNECT1研究安全性问题及FDA对CONNECT2研究的担忧，包括一名参与者因肾功能指标下降暂停给药，并收到加拿大卫生部要求解决安全问题的沟通 [10] - 此消息导致公司股价下跌0.40美元，跌幅21.74%，收于1.44美元 [10] 项目终止与最终影响 - 2025年3月4日公司宣布自愿决定暂停CONNECT2研究，等待CONNECT1研究中10 mg/kg剂量组结果 [11] - 此消息导致公司股价下跌0.53美元，跌幅18.86%，收于2.28美元 [11] - 2025年5月28日公司宣布PGN-EDO51在CONNECT1研究中未达到目标肌营养不良蛋白水平，并决定终止其DMD项目开发 [12]