文章核心观点 Dyne Therapeutics将在会议上展示DYNE - 302在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）临床前模型中实现功能改善的新数据，该药物有望逆转FSHD中已存在的严重骨骼肌疾病 [1][2] 公司情况 - 公司是临床阶段公司，专注为遗传性神经肌肉疾病患者开发变革性疗法 [1] - 利用FORCE™平台开发靶向疗法，输送至肌肉和中枢神经系统，有广泛的神经肌肉疾病产品线 [6] - 临床项目包括1型强直性肌营养不良（DM1）和杜氏肌营养不良（DMD），临床前项目包括FSHD和庞贝病 [6] 行业情况 - FSHD是罕见、进行性、遗传性肌肉疾病，由DUX4基因去抑制驱动发病机制，导致肌肉损伤和功能丧失，患者有一系列限制日常活动的症状，身体、情感和经济负担高 [3][5] - 美国约16000 - 38000人、欧洲约35000人受FSHD影响，目前无获批疗法 [5] 产品情况 - DYNE - 302利用靶向TfR1的Fab将对DUX4 mRNA高度特异的siRNA有效载荷递送至肌肉，旨在抑制DUX4表达和下游DUX4转录组 [3] - 在严重FSHD小鼠模型中，肌肉无力高峰期单次静脉注射DYNE - 302可恢复在跑步机上跑步的能力，分析显示可纠正肌肉损伤和炎症 [2] 会议情况 - 新数据将在2025年6月12 - 13日于阿姆斯特丹举行的第32届FSHD协会国际研究大会上展示 [1] - 关于DYNE - 302的口头报告将于2025年6月13日下午12:00 CEST / 上午6:00 ET进行，报告人是公司神经肌肉研究负责人Stefano Zanotti博士 [4] - 报告结束后将在公司网站的科学出版物和报告部分提供 [4]