核心观点 - Tvardi Therapeutics公司股价因旗下药物TTI-101治疗特发性肺纤维化的二期临床试验未达目标而大幅下跌[1][7] - 公司股价在消息发布当日下跌84.18%至6.58美元，交易量激增至556万，远超平均水平的4.208万[1][8] 临床试验结果 - 初步数据显示，研究未达到其主要目标，公司认为未观察到TTI-101治疗带来的益处[2][7] - 各治疗组的停药率严重不平衡，安慰剂组停药率为10.3%，而400mg和800mg TTI-101治疗组的停药率分别高达56.7%和62.1%[3] - 停药主要原因为胃肠道不良事件，且同时使用尼达尼布的患者不良事件和停药率更高[3] - 在可评估疗效的患者中，从基线至末次访视期间，肺功能改善的患者比例在安慰剂组为41%，在400mg和800mg治疗组分别为39%和44%，无统计学显著差异[5] - 安慰剂组患者的肺功能下降程度低于历史对照预期[6] 公司财务状况与后续计划 - 截至2025年6月30日，公司持有4100万美元现金及短期投资，预计可维持运营至2026年第四季度[8] - 公司计划在2026年上半年公布TTI-109健康志愿者研究及TTI-101治疗肝细胞癌的二期试验的初步顶线数据[7] 市场表现 - 公司股价暴跌84.18%，报收6.58美元，接近其52周低点15.13美元[8]

市场概况 - NAYA的市场资本为131.6亿美元[14] - 预计到2040年，肝细胞癌患者将达到140万人[31] - 预计2025年PD(L)1市场的总价值为580亿美元，其中Keytruda（pembrolizumab）2024年的销售额为272亿美元[81] - NY-338在多发性骨髓瘤市场的增长预计将从2023年的230亿美元增长到2030年的330亿美元[91] 临床进展 - NAYA在2025-2027年期间有多个临床里程碑，涵盖肝细胞癌、多个骨髓瘤、前列腺癌和自身免疫疾病[8] - NAYA计划在2026年启动HCC的I/II期临床试验[40] - NAYA的NY-500抗体在2025年启动I/II期临床试验，针对非/部分应答者[41] - Phase I/IIa临床试验已获得以色列卫生部和内部审查委员会的批准，计划在2025年上半年招募首位患者[79] - Phase I/IIa试验的主要终点包括安全性、药代动力学、活性标志物、初步临床疗效（总体反应率）和无进展生存期[79] 产品与技术 - NAYA的PD1 x VEGF双功能抗体在临床试验中显示出优于Keytruda®的疗效[14] - NAYA的NY-303抗体在一线治疗中对PD-1检查点耐药患者显示出反应[65] - NAYA的双功能抗体通过同时结合自然杀伤细胞和靶向癌细胞，增强肿瘤杀伤效果[29] - NY-303在第二线HCC患者中显示出显著的肿瘤负担降低，能够激活NK细胞并减少肝细胞癌肿瘤负担[72] - NY-303在高GPC3和AFP水平的患者中，能够将其转化为对Atezolizumab（Atezo）和Bevacizumab（Bev）一线免疫疗法响应的低GPC3和AFP特征[75] - NAYA的PD1 x VEGF双功能抗体预计将在2026年进行临床数据读出，目标是超越标准抗PD(L)1抗体[80] 战略与发展 - NAYA计划在2025-2027年间实现多个临床里程碑，专注于肝细胞癌、多发性骨髓瘤、前列腺癌和自身免疫疾病[126] - NAYA的Hub & Spoke模型将促进资产的快速收购、开发和合作[115] 负面信息 - 70%的肝细胞癌候选者对一线治疗为非/部分应答者[34] - NY-338显示出与Daratumumab相比，具有显著较低的NK细胞自杀现象和免疫细胞耗竭[106]