文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）针对Unicycive Therapeutics公司用于治疗慢性肾病（CKD）透析患者高磷血症的碳酸氧镧（OLC）新药申请（NDA）发布了完整回应函（CRL），公司计划立即与FDA召开A类会议确定下一步策略，且已确定第二个可用于解决CRL中CMC问题的制造供应商，对为患者带来新治疗方案仍持乐观态度 [1][2] 公司情况 - Unicycive Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为肾病患者开发疗法，其主要研究药物为OLC和UNI - 494，前者正接受FDA审查，后者获FDA孤儿药认定并完成一期剂量范围安全研究 [1][8] - 公司目前未经审计的现金余额约为2070万美元，预计现金可维持到2026年下半年 [1] 产品情况 OLC - OLC是一种研究性口服磷酸盐结合剂，利用专有纳米颗粒技术，具有高磷酸盐结合效力，可减少患者治疗高磷血症所需服用药丸的数量和大小，有望成为同类最佳药物，减轻患者服药负担 [4] - 公司通过505(b)(2)监管途径寻求FDA对OLC的批准，NDA提交材料基于三项临床研究、多项临床前研究以及化学、制造和控制（CMC）数据，且受强大全球专利组合保护，物质组成专利排他期至2031年，还有可能将专利期限延长至2035年 [5] UNI - 494 - 用于治疗与急性肾损伤相关的病症，获FDA孤儿药认定，用于预防肾移植患者的移植物功能延迟（DGF），已完成在健康志愿者中的一期剂量范围安全研究 [8] 事件情况 - FDA在审查NDA过程中，指出公司主合同开发和制造组织（CDMO）的第三方制造供应商在cGMP检查中存在缺陷，但该问题与OLC无关，且未对提交的CMC文件或OLC本身测试提出其他技术问题 [1][2] - 公司此前已确定第二个备用第三方制造供应商，该供应商有成功通过FDA和国际监管检查的历史，且已生产出OLC药品，可用于解决CRL中确定的CMC问题 [3] - 公司首席执行官表示计划立即与FDA召开A类会议，以确定确保快速解决CRL的最佳策略，并在从FDA获得下一步明确信息后尽快提供最新情况 [2] 行业情况 - 高磷血症是几乎所有终末期肾病（ESRD）患者都会出现的严重病症，美国每年有超45万患者需服药控制磷酸盐水平，未控制的高磷血症与CKD透析患者死亡和住院率增加密切相关，治疗方法主要是限制饮食中磷摄入和每日随餐服用口服磷酸盐结合药物 [6]