临床试验结果 - KALA BIO宣布其KPI-012用于治疗持续性角膜上皮缺损的CHASE Phase 2b临床试验未达到主要终点，即在第8周通过角膜荧光素染色评估的PCED完全愈合[1] - 该试验的关键次要疗效终点也未达到统计学显著性，并且未显示任何KPI-012治疗组与安慰剂组之间存在有意义的差异[1] - 基于CHASE试验结果，公司计划停止KPI-012及其间充质干细胞分泌组平台的开发[2] 公司战略与财务状况 - 公司计划评估其战略选项，并将与有担保贷款人进行讨论[2] - 为保存现金，公司将采取包括裁员在内的成本节约措施[2] - KPI-012在试验中表现出良好的耐受性，未观察到与治疗相关的严重不良事件[1] 产品与试验背景 - KPI-012是一种人间充质干细胞分泌组，含有多种人源生物因子，并获得了美国FDA针对PCED治疗的孤儿药和快速通道资格[5] - CHASE Phase 2b试验是一项多中心、随机、双盲、载体对照的研究，在美国和拉丁美洲的37个中心招募了79名患者[4] - 公司是一家专注于研发和商业化眼部罕见及严重疾病创新疗法的临床阶段生物制药公司[5]

公司核心进展 - KALA BIO在2025年第二季度完成KPI-012治疗持续性角膜上皮缺损(PCED)的2b期CHASE试验患者招募 预计2025年9月底公布顶线数据 [2][6] - KPI-012已获得FDA孤儿药和快速通道资格认定 针对美国约10万PCED患者群体 目前尚无覆盖所有病因的FDA批准疗法 [5][2] - 公司7月举办KOL网络研讨会 专家强调PCED领域高度未满足需求 并肯定KPI-012多因子作用机制潜力 [2][7] 研发管线与技术平台 - 核心产品KPI-012基于间充质干细胞分泌组(MSC-S)平台 含多种生长因子 蛋白酶抑制剂等 可纠正角膜愈合障碍 [3][4] - 正在探索KPI-012治疗其他罕见眼表疾病潜力 包括美国约10万患者的角膜缘干细胞缺乏症(LSCD) [7][8] - 临床前项目KPI-014针对遗传性视网膜变性疾病 如视网膜色素变性和Stargardt病 具有神经保护作用 [8] 财务状况 - 截至2025年6月30日 现金及等价物3190万美元 较上季度4220万美元下降 主要因运营支出和250万美元债务预付款 [9][15] - 预计现有资金可支持运营至2026年第一季度 [6][9] - 2025年第二季度研发支出620万美元 同比增加90万美元 主要因员工成本及KPI-012开发投入增加 [12] - 季度净亏损1120万美元 每股亏损1.71美元 去年同期净亏损960万美元 每股亏损3.16美元 [12][17]