文章核心观点 - 欧洲委员会批准argenx公司的VYVGART®（efgartigimod alfa）1000mg皮下注射剂用于治疗成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP），这是30多年来首个针对该疾病具有新作用机制的疗法，基于ADHERE临床试验的积极结果，有望为患者带来新的治疗选择 [1][4][5] 分组1：新闻事件 - 2025年6月20日，argenx公司宣布欧洲委员会批准VYVGART® 1000mg皮下注射剂单药治疗成人CIDP，该药物可由患者、护理人员或医疗专业人员给药，初始为每周给药，可根据临床评估调整为每两周一次 [1] - 欧洲CIDP患者组织对此次批准表示欢迎，认为这是患者群体的重大进步 [2] - 此次批准是基于ADHERE临床试验的积极结果，该试验是迄今为止最大规模的CIDP患者研究，66.5%（214/322）的患者有临床改善证据，ADHERE达到主要终点，复发风险较安慰剂降低61%，99%的试验参与者选择参加开放标签扩展研究 [4] - 此次批准是VYVGART SC在欧洲的第二次批准，此前已获批用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG） [6] 分组2：疾病介绍 - CIDP是一种罕见、使人衰弱、常进展性的免疫介导的周围神经系统神经肌肉疾病，患者会出现行动和感觉障碍，85%的患者需要持续治疗，近88%的治疗患者有残留损伤和残疾，三分之一的患者最终需要轮椅 [3][9] 分组3：药物介绍 - Efgartigimod SC是一种人IgG1抗体片段，通过结合新生儿Fc受体（FcRn）并阻断IgG循环过程来减少致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，是全球首个获批的FcRn阻断剂，在多个地区用于治疗gMG和CIDP，目前正在评估用于15种以上严重自身免疫性疾病 [10] 分组4：公司介绍 - argenx是一家全球免疫学公司，致力于改善严重自身免疫性疾病患者的生活，通过免疫学创新计划与领先学术研究人员合作，开发并商业化首个获批的FcRn阻断剂，评估其在多种严重自身免疫性疾病中的潜力，同时推进多个早期实验药物 [11] 分组5：试验介绍 - ADHERE试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估VYVGART® SC治疗CIDP，共招募322名成人CIDP患者，其中130名来自欧洲，试验包括开放标签A阶段和随机、安慰剂对照B阶段，达到主要终点后所有患者可选择参加开放标签扩展研究 [7][8]