核心观点 - Lexicon Pharmaceuticals宣布其治疗糖尿病周围神经性疼痛的在研药物pilavapadin已成功完成2期结束会议 美国食品药品监督管理局未对推进该药物进入3期开发提出异议 计划开展两项以安慰剂为对照的注册研究 目标是推出二十多年来首款非阿片类DPNP药物 [1][2] 关于Pilavapadin的研发进展与设计 - 公司已成功完成与FDA关于pilavapadin用于糖尿病周围神经性疼痛的2期结束会议 [1] - FDA未对推进pilavapadin进入3期开发提出异议 [1] - 计划的3期开发将包括两项安慰剂对照、为期12周的双臂注册研究 每日剂量为10毫克 与安慰剂进行比较 [1] - 3期研究的主要终点是从基线到第12周的平均每日疼痛评分变化 [1] - FDA未要求任何可能使项目复杂化或延迟进入3期开发及潜在监管提交的意外临床前或临床研究 [2] 关于Pilavapadin的药物特性 - Pilavapadin是一种强效、每日一次、口服、选择性、研究性小分子AAK1抑制剂 AAK1是神经性疼痛的新靶点 [3] - 该药物通过抑制疼痛信号传导中涉及的神经递质的再摄取和再循环发挥作用 不影响阿片类通路 [3] - 临床前研究表明 pilavapadin具有中枢神经系统渗透性 并在神经性疼痛模型中显示出减轻疼痛行为的效果 且不影响阿片类通路 [3] 关于Lexicon Pharmaceuticals的公司背景与研发管线 - Lexicon是一家生物制药公司 致力于开发改变患者生活的创新药物 [4] - 通过其独特的基因组学靶点发现平台Genome5000™ 公司的科学家研究了近5,000个基因的作用和功能 并确定了超过100个在一系列疾病中具有重要治疗潜力的蛋白质靶点 [4] - 公司拥有针对神经性疼痛、肥厚型心肌病、肥胖、代谢及其他适应症的一系列有前景的在研药物管线 这些药物处于发现、临床和临床前开发阶段 [4]

核心观点 - Lexicon Pharmaceuticals宣布其在研药物pilavapadin在化疗诱导周围神经病变和多发性硬化临床前模型中显示减轻神经性疼痛效果 该药物通过抑制新型靶点AAK1调节疼痛信号 公司同时将公布其针对糖尿病周围神经病变疼痛的2b期研究设计[1][2][3] 药物研发进展 - Pilavapadin在化疗诱导周围神经病变和多发性硬化临床前模型中表现出减轻神经性疼痛的效果[1] - 药物获得美国FDA快速通道资格 用于开发治疗糖尿病周围神经病变疼痛[4] - 公司将于2025年9月6日在柏林神经性疼痛国际会议上展示相关研究海报[7] 药物特性 - Pilavapadin是一种强效每日一次口服选择性小分子AAK1抑制剂 通过抑制神经递质再摄取和回收来调节疼痛信号 不影响阿片通路[3] - 临床前研究显示药物具有中枢神经系统渗透性 在神经性疼痛模型中减轻疼痛行为[3] - AAK1抑制剂被证明是治疗多种神经性疼痛疾病的有效靶点[2] 公司研发能力 - Lexicon拥有独特的基因组学靶点发现平台Genome5000™ 研究了近5000个基因的作用和功能 识别出100多个具有重要治疗潜力的蛋白质靶点[5] - 公司研发管线包含多个在神经性疼痛 肥厚型心肌病 肥胖 代谢等领域的临床前和临床阶段候选药物[5] - 公司专注于通过精确靶向蛋白质来发现和开发创新药物[5]