财务数据和关键指标变化 - 2026年第二季度总收入为70万美元，远低于2025年同期的2890万美元，主要由于2025年第二季度包含来自诺和诺德许可协议的2750万美元许可收入，而2026年第二季度收入仅为INPEFA的净销售额 [31] - 2026年第二季度研发费用为1740万美元，高于2025年同期的1570万美元，主要由于SONATA-HCM III期临床试验的外部成本增加 [32] - 2026年第二季度销售、一般及行政费用为980万美元，高于2025年同期的940万美元 [32] - 2026年第二季度净亏损为3180万美元，每股亏损0.07美元，而2025年同期为净利润330万美元，每股收益0.01美元 [33] - 2026年第二季度净亏损包括因提前偿还牛津金融定期贷款而产生的430万美元债务提前清偿损失 [34] - 截至2026年6月30日，公司持有现金、现金等价物及短期投资1.906亿美元，而2025年12月31日为1.252亿美元 [35] - 公司重申2026年运营费用指引为1亿至1.1亿美元，其中研发费用预计在6300万至6800万美元，销售、一般及行政费用预计在3700万至4200万美元 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - **sotagliflozin (Sota) 在肥厚型心肌病 (HCM) 领域**: SONATA-HCM III期研究已完成入组，是迄今为止在梗阻性和非梗阻性HCM中规模最大的III期研究，且显著超额入组，预计2027年第一季度公布顶线数据 [6][7][8][24] - **sotagliflozin (ZYNQUISTA) 在1型糖尿病领域**: STENO-1研究即将达到FDA先前确定的患者暴露水平，且观察到的糖尿病酮症酸中毒 (DKA) 发生率与标准治疗组相似，低于早期试验，预计2026年第四季度重新提交新药申请 (NDA) [10][11][12][27][28][29] - **LX9851 (肥胖症)**: 由诺和诺德进行的I期研究正在进行中，公司已收到两笔各1000万美元的里程碑付款，并有可能在2026年晚些时候收到第三笔1000万美元的里程碑付款 [14] - **pilavapadin**: 公司正在探索其在其他潜在高价值适应症中的应用，预计最早于2026年下半年公布临床前研究数据 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - **sotagliflozin 在心力衰竭领域**: 被许可方Viatris已在阿联酋和巴林获得监管批准，并在沙特阿拉伯、加拿大、澳大利亚等十几个国家提交了监管申请，预计在澳大利亚和加拿大将获得监管决定 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略为“Lead to Succeed”，聚焦于具有最高成功概率和最大影响力的机会，认为未来12个月可能是公司历史上最具变革性的时期之一 [40][41] - 在HCM领域，公司认为sotagliflozin凭借其独特的SGLT1和SGLT2双重抑制机制，可同时作用于心脏内外，是唯一一种能解决HCM潜在舒张功能障碍的药物，有望成为首个且唯一获批用于治疗全谱系HCM患者的药物，可作为一线治疗或与其他药物联用 [21][22][23][42][49][50][70][71][72] - 在1型糖尿病领域，公司正与FDA积极沟通，以满足NDA重新提交的所有要求 [43] - 在肥胖症领域，公司认为不同机制的口服药物组合将是重要的治疗选择，诺和诺德正以此方向推进LX9851的开发 [52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对SONATA-HCM研究的超额入组感到非常满意，认为这将积极影响整体研究效力 [8][24] - 管理层对STENO-1研究的数据感到非常满意，认为这是ZYNQUISTA项目、公司以及1型糖尿病患者的重大进步 [12][86] - 管理层认为公司已通过2月份的融资和与Hercules Capital的新贷款协议加强了资产负债表，改善了财务灵活性 [38] - 管理层认为未来12个月充满重大机遇和潜在催化剂，有望显著扩大sotagliflozin的覆盖范围和对患者的影响 [41][89] 其他重要信息 - 公司于2026年5月与Hercules Capital达成1亿美元债务融资协议，初始提取5500万美元用于偿还牛津金融的贷款，另有2000万美元和2500万美元的后续可提取额度 [35][36] - 公司在第二季度启动了针对后期资产的前商业化活动，包括医学教育和市场准备 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于SONATA-HCM研究中患者构成及商业和监管价值 - 提问者询问，鉴于研究包含大量非梗阻性 (NHCM) 患者和有意义的梗阻性 (OHCM) 队列，如果整体人群结果积极，应如何看待该研究的商业和监管价值，以及两个表型的方向性是否比精确的效应量更重要 [45] - 公司回应，研究设计是务实的，反映了当前最大需求的患者群体，即缺乏治疗选择的非梗阻性患者，研究以整体人群为统计效力依据，超额入组增强了信心，同时相信有足够多的梗阻性患者以观察有意义的结果 [46][47][48] - 从商业角度看，公司在梗阻性和非梗阻性领域均有机会，其机制使其成为HCM领域唯一的SGLT抑制剂，可作为单一疗法或与其他药物联用 [49][50] 问题: 关于LX9851的I期数据及继续开发的门槛 - 提问者询问，对于LX9851，什么样的I期数据包能支持诺和诺德继续推进开发 [51] - 公司回应，开发门槛的问题现在应由诺和诺德回答，公司对合作进展非常满意，诺和诺德对该机制充满热情，I期试验进展顺利，公司认为不同机制的口服药物组合将是重要的治疗选择 [51][52] 问题: 关于1型糖尿病NDA重新提交的时间及审批预期 - 提问者询问，NDA重新提交时间从2026年年中推迟到第四季度，是否意味着批准可能接近2027年年中（假设为Class 2重新提交），以及为何数据收集需要更长时间 [57] - 公司回应，STENO-1是一项研究者发起的试验，并非为监管目的设计，将数据按FDA要求格式整理需要更多时间，但重要的是试验已达到FDA要求的暴露水平和令人鼓舞的DKA发生率 [58][59][60][61] - 公司预计提交可能在10月底，六个月的审评周期将使批准时间在2027年第二季度，但鉴于FDA已熟悉大部分信息，公司会积极沟通争取更快的审评 [62][63] 问题: 关于SONATA研究中CMI使用比例及对结果和处方的影响 - 提问者询问，能否分享研究中接受心肌肌球蛋白抑制剂 (CMI) 治疗的患者比例，以及这如何影响整体结果和未来处方，并询问梗阻性患者的比例 [66] - 公司回应，尚未公布基线特征，但研究中有相当数量的患者使用了CMI，研究覆盖20个国家，美国是最大单一入组国家但非多数，所有患者均需稳定剂量HCM药物至少6个月，研究中既有梗阻性也有非梗阻性患者，所有患者的共同特征是基线KCCQ评分低于85 [66][67][68][69] 问题: 关于Sota在HCM领域的定位及与潜在竞争者的比较 - 提问者询问，公司对Sota在HCM领域定位的最新看法，以及处方医生如何在不同项目间做决策 [70] - 公司回应，Sota的机制与现有及潜在新药互补，公司可以“打自己的比赛”，Sota作为口服、每日一次、耐受性好且安全的药物，具备成为一线治疗的优势，医生可立即用于治疗有症状的HCM患者，若患者仍有梗阻症状，可考虑加用CMI [70][71][72] 问题: 关于SONATA研究的统计方案及ZYNQUISTA的数据整合 - 提问者询问，在顶线数据公布前，公司是否会评估在一个亚组中看到统计分离的可能性，以及统计方案是否有灵活性或是否会更改，同时询问ZYNQUISTA项目中由研究者生成的数据与公司内部数据的整合情况 [75][76][77] - 公司回应，根据良好临床实践，会在数据库锁定前最终确定统计分析计划 (SAP)，目前正在仔细审视SAP，但主要终点（第26周整体人群的KCCQ评分）不太可能改变，关键次要终点是纽约心脏协会分级，统计层级顺序可能会根据市场动态调整 [78][79][80][81] - 关于STENO数据，公司与STENO团队有广泛互动，每月获取更新，包括患者入组、DKA病例及详细叙述，已审查其数据库、电子病历及将数据转换为FDA所需SAS格式的能力，并就关键变量达成一致，对每个DKA事件有深入了解 [82][83][84] - 公司补充，STENO研究中Sota的暴露量已接近整个inTandem项目，且DKA发生率与标准治疗组相似，这是非常有力的数据 [85][86]

财务数据和关键指标变化 - 2026年第二季度总收入为70万美元，远低于2025年同期的2890万美元，主要由于2025年第二季度包含来自诺和诺德许可协议的2750万美元许可收入 [18] - 2026年第二季度研发费用为1740万美元，高于2025年同期的1570万美元，主要由于SONATA-HCM III期临床试验的外部成本增加 [18] - 2026年第二季度销售、一般及行政费用为980万美元，高于2025年同期的940万美元 [18] - 2026年第二季度净亏损为3180万美元（每股0.07美元），而2025年同期为净利润330万美元（每股0.01美元） [19] - 2026年第二季度净亏损包含430万美元（每股0.01美元）的债务提前清偿损失，源于提前偿还牛津金融的定期贷款 [19] - 截至2026年6月30日，公司持有1.906亿美元的现金等价物和短期投资，而2025年12月31日为1.252亿美元 [20] - 公司重申2026年运营费用指引为1亿至1.1亿美元，其中研发费用6300万至6800万美元，销售、一般及行政费用3700万至4200万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - **索格列净（Sotagliflozin）在肥厚型心肌病（HCM）领域**：SONATA-HCM III期研究已完成入组，是迄今为止在梗阻性和非梗阻性HCM中规模最大的III期研究，且显著超额入组，预计2027年第一季度公布顶线数据 [4][13][14] - **索格列净在1型糖尿病领域（ZYNQUISTA）**：Steno-1研究即将达到FDA要求的患者暴露水平，观察到的糖尿病酮症酸中毒（DKA）发生率与标准治疗组相似，且低于此前临床试验 [6][16] 预计2026年第四季度完成新药申请（NDA）重新提交 [7][16] - **LX9851（肥胖症）**：由诺和诺德进行的I期研究正在进行中，公司已收到两笔各1000万美元的里程碑付款，并有可能在2026年晚些时候收到第三笔1000万美元的里程碑付款 [8] - **Pilavapadin**：公司正在探索其在其他潜在高价值适应症中的应用，预计2026年晚些时候分享临床前研究数据 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - **美国以外市场（索格列净）**：被许可方Viatris已在阿联酋和巴林获得监管批准，并在沙特阿拉伯、加拿大、澳大利亚等十几个国家提交了监管申请 [7] - **Viatris预计**：2026年将在澳大利亚和加拿大获得监管决定，并在其他市场进行更多监管提交 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - **“引领成功”（Lead to Succeed）战略**：公司聚焦于具有最高成功概率和最大影响力的机会，认为未来12个月可能是公司历史上最具变革性的时期之一 [23] - **索格列净在HCM领域的定位**：公司认为索格列净是唯一一种在心脏内外均能起效的药物，通过抑制SGLT1改善心脏细胞功能，通过抑制SGLT2改善心肾功能障碍 [12] 其独特的作用机制使其区别于所有其他HCM药物，有望成为一线治疗选择，可单独使用或与其他心脏肌球蛋白抑制剂（CMI）联合使用 [24][30][45] - **索格列净在1型糖尿病领域的定位**：公司认为这是为多年来除了胰岛素之外别无选择的1型糖尿病患者提供另一种血糖管理方案的重要一步 [7] - **LX9851在肥胖症领域的定位**：公司认为不同机制的口服药物组合将成为肥胖症的重要治疗选择，诺和诺德作为口服减肥药物的领导者，正以此方式推进LX9851 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对SONATA-HCM研究的超额入组感到非常满意，认为这将积极影响整体研究效力 [4][14] - 管理层对Steno-1研究的数据感到满意，认为其满足了FDA的重新提交标准，是ZYNQUISTA项目、公司以及1型糖尿病患者的巨大进步 [7][55] - 管理层认为，未来12个月拥有多个重要里程碑和潜在催化剂，包括HCM的顶线数据、1型糖尿病的NDA重新提交以及LX9851的潜在里程碑付款 [23][58] 其他重要信息 - 2026年5月，公司与Hercules Capital达成1亿美元债务融资协议，初始5500万美元已用于偿还牛津金融的贷款 [20] - 公司已启动针对后期资产（如HCM）的上市前商业活动投资，包括医学教育、营销准备和市场准入活动 [21] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于SONATA研究中NHCM和OHCM患者比例对商业和监管价值的影响 - **回答**：Craig Granowitz表示，试验入组反映了当前最大需求的患者群体，即大量缺乏治疗选择的非梗阻性患者 [27] 试验以总体人群（包括梗阻性和非梗阻性）为效力依据，超额入组增强了观察主要终点的信心 [28][29] Mike Exton补充，从商业角度看，梗阻性和非梗阻性患者均存在机会，索格列净作为HCM领域唯一的SGLT抑制剂，可单独或与CMI联合使用 [30] 问题2: 关于LX9851从I期临床继续推进的标准 - **回答**：Mike Exton表示，这取决于诺和诺德，公司对合作进展感到满意，诺和诺德对该机制非常热情，I期试验进展顺利 [31] 问题3: 关于1型糖尿病NDA重新提交时间及获批时间预期 - **回答**：Craig Granowitz解释，Steno是一项研究者发起的试验，并非为监管目的设计，数据整理耗时较长 [36] 但重要的是，试验已达到FDA要求的暴露水平，且DKA率令人鼓舞 [37] Mike Exton补充，提交可能在10月底，六个月的审查期将使获批时间在2027年第二季度，但鉴于FDA已熟悉大部分信息，有可能加快审查 [39] 问题4: 关于SONATA研究中CMI使用比例及对结果和处方的影响 - **回答**：Craig Granowitz表示，尚未公布具体比例，但试验中确实有患者使用CMI [42] 试验纳入20个国家，美国是最大单一入组国但非多数，所有患者均需稳定剂量HCM药物至少6个月 [42] 患者入组的统一标准是基线KCCQ评分低于85，这是管理症状缓解的黄金标准 [43] 问题5: 关于索格列净在HCM领域的定位及与潜在竞争者的区别 - **回答**：Mike Exton认为，索格列净的作用机制与现有及潜在新药互补，可作为一线治疗选择 [45] 其优势在于口服、每日一次、耐受性好、安全性高，易于处方，可广泛使用 [45][46] 问题6: 关于SONATA研究的统计分析计划（SAP）及Steno数据质量 - **回答**：Craig Granowitz表示，主要终点（第26周KCCQ评分）不会改变，但可能会根据市场动态调整统计层级中的次要终点顺序 [51][52] 关于Steno，公司与研究者进行了广泛互动，每月获取更新，已审查所有DKA病例的详细叙述、电子病历及数据库格式，确保数据质量和格式符合FDA要求 [53][54] Mike Exton补充，Steno研究中索格列净的暴露量几乎与整个inTandem项目相当，且DKA率与标准治疗相似，数据非常有说服力 [54][55]

SecondQuarter 2026 Earnings A u g u s t 6 , 2026 3 Highlights SONATA-HCM Enrollment Complete Pivotal study of sotagliflozin fully randomized; topline data anticipated Q1 2027 Forward-Looking Statements 2 • This presentation, including any oral presentation accompanying it, contains "forward-looking statements," including statements about Lexicon's strategy and operating performance and events or developments that we expect or anticipate will occur in the future, such as projections of our future results of ...