**公司：enGene Holdings (NasdaqCM: ENG N)** [1] **核心观点与论据** * 公司核心技术平台为非病毒基因治疗平台 具有可递送更大基因载量 无免疫原性 生产成本低 无需临床特殊处理等优势[3][5] * 主要候选产品detalimogene voraplasmid 针对非肌层浸润性膀胱癌 目前处于注册性研究阶段 预计2026年下半年公布数据更新 2027年提交BLA并可能上市[4] * 产品结合了临床活性 良好安全性及最佳使用便捷性 其冻干制剂可在开放台面用水复溶 易于医生使用[4][12] * 针对BCG无应答的膀胱原位癌患者的LEGEND研究已全面入组 研究显示 经方案修订后 6个月完全缓解率为62% 任何时间点缓解率为63% 且方案修订对数据产生积极影响 修订前完全缓解率为41%[15][17] * 产品耐受性良好 患者倾向于持续用药 治疗相关不良事件通常轻微[12][18] * 公司近期获得FDA的CDRP认定和RMAT认定 有助于简化生产和审评流程 并通过融资将现金跑道延长至2028年[14][21] **行业与市场** * 非肌层浸润性膀胱癌在美国是高发疾病 每年约73万病例 其中高危型每年新诊断约2.5万例 该病复发率高但进展缓慢 十年内20%患者会进展 年管理成本超过65亿美元[5][6][7] * 当前标准疗法BCG长期供应短缺且多数患者最终会进展 后续治疗选择有限 化疗效果不佳 失败后患者只能接受根治性膀胱切除术 严重影响生活质量[7][8] * FDA于2018年发布并于2024年重申指导原则 支持针对膀胱原位癌的简化开发路径 允许单臂开放标签研究 以加速新疗法上市[9] * 67%的泌尿科医生在社区环境中执业 他们选择疗法时关注耐受性 完全缓解率 缓解持久性 以及存储条件 成本和易用性等实际因素[9][10] * 泌尿科诊所面临人员短缺 报销减少和成本增加的压力 因此能节省资源 支持“购买并计费”模式的疗法更受青睐[10][11] * 未来市场机会在于能够对患者进行多种药物的序贯治疗 公司产品凭借其综合优势有望成为社区医生首选 复杂疗法则可能用于学术转诊中心[20] **其他重要内容** * 产品作用机制为纳米颗粒递送编码RIG-I激动剂和分泌型IL-12的DNA质粒 协同刺激先天和适应性免疫系统 产生局部强免疫反应以清除肿瘤[13] * 制造过程相对简单 使用专有糖聚合物DDX形成纳米颗粒[13] * LEGEND研究还包括BCG初治 部分BCG治疗经历以及仅有乳头状病变的患者群体[14] * 公司拥有强大的知识产权组合 保护期至少到2040年[15]