核心临床数据亮点 - 在2025年第41届ECTRIMS大会上公布的核心数据显示，vidofludimus calcium在治疗多发性硬化症方面展现出治疗潜力，包括一次口头报告和四次海报展示，其中一份为最新突破海报[1][5] - 针对进行性多发性硬化症的2期CALLIPER试验数据显示，在整个患者群体中实现了具有统计学显著性的24周确认残疾改善，并在PPMS和naSPMS亚组中显示出一致的效应，支持其神经保护潜力[1][2] - 2期CALLIPER试验中，24周确认残疾改善的概率是安慰剂的两倍以上，在整个PMS人群中具有统计学显著性[5] - 针对复发缓解型多发性硬化症的2期EMPhASIS试验长期开放标签扩展期数据显示，高达182名患者持续治疗长达5.5年，累计暴露约952治疗年，年化停药率仅约6.4%，显示出良好的长期安全性和耐受性[1][2][5] 研发管线与里程碑 - 针对复发型多发性硬化症的双重3期ENSURE-1和ENSURE-2试验的顶线数据预计将在2026年底获得[1][2][5] - 公司相信CALLIPER数据支持将vidofludimus calcium推进至进行性多发性硬化症的3期开发，目前PPMS市场仅有单一获批疗法，存在数十亿美元的未满足需求[2] - 公司另一项目IMU-856正在准备进一步的临床测试，该药物是针对Sirtuin 6的口服小分子调节剂，测试进展取决于融资、许可或合作[5] 知识产权进展 - 公司在第三季度从美国专利商标局获得一项关键专利的授权通知，该专利涵盖vidofludimus calcium治疗进行性多发性硬化症的剂量强度，预计保护期至2041年，并有可能通过专利期限延长获得额外的市场独占权[2][5] 财务业绩摘要 - 截至2025年9月30日的第三季度，研发费用为2000万美元，较2024年同期的2140万美元减少140万美元[4] - 截至2025年9月30日的九个月，研发费用为6300万美元，较2024年同期的5840万美元增加450万美元，主要由于3期ENSURE试验相关外部开发成本增加620万美元[6] - 第三季度净亏损约为2560万美元，每股基本和摊薄亏损0.13美元，加权平均普通股流通股为193,897,764股[9] - 九个月净亏损约为7790万美元，每股基本和摊薄亏损0.55美元，加权平均普通股流通股为142,811,489股[9] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物为3510万美元，现有资金不足以支持自该日起至少12个月的运营，需要额外融资[9]

核心观点 - Immunic公司在2025年欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会大会上公布了其核心资产vidofludimus calcium在治疗多发性硬化症方面的积极临床数据 [1] - 针对进行性多发性硬化症的2期CALLIPER试验数据显示，药物在24周确认残疾改善方面显示出统计学显著优势，并展现出神经保护潜力 [1] - 针对复发缓解型多发性硬化症的2期EMPhASIS试验长期数据显示了药物持久的疗效和良好的安全性 [1] - 公司认为该药物凭借其独特的神经保护、抗炎和抗病毒特性，有望在价值数十亿美元的多发性硬化症市场中成为差异化的口服疗法 [2] 2期CALLIPER试验（进行性多发性硬化症）疗效数据 - 在总体PMS患者群体中，与安慰剂相比，vidofludimus calcium将24周确认残疾恶化的风险降低了23.8%（风险比为0.762）[4] - 在基线时无钆增强病灶的患者亚组中，药物将24周确认残疾恶化的风险降低了33.7%（风险比为0.663）[4] - 药物在总体PMS患者群体中实现24周确认残疾改善的概率是安慰剂的两倍以上，具有统计学显著性（风险比为2.441，p=0.034）[4] - 在原发性多发性硬化症亚组中，残疾改善的风险比为2.823，在非活动性继发性多发性硬化症亚组中为1.813，显示出跨亚型的一致性趋势 [4] 2期EMPhASIS试验（复发缓解型多发性硬化症）长期数据 - 在144周开放标签扩展期结束时，92.3%的患者未出现12周确认残疾恶化，92.7%的患者未出现24周确认残疾恶化 [9] - 在长达5.5年的治疗期间，药物显示出良好的长期安全性和耐受性，年化停药率仅为约6.4% [13] - 累计治疗暴露量约为952治疗年，不良事件发生率低，未发现新的安全信号 [13] 药物作用机制与临床开发进展 - Vidofludimus calcium是一种首创的双重机制药物，通过激活Nurr1转录因子提供神经保护作用，并通过选择性抑制DHODH酶产生抗炎和抗病毒效果 [15] - 临床前模型支持其Nurr1介导的神经保护活性，显示可减轻疾病严重程度并减少中枢神经系统的T细胞浸润 [14] - 针对复发型多发性硬化症的双重3期ENSURE试验已完成患者入组，顶线数据预计在2026年底获得 [2] - 该药物至今已在约2700名个体中暴露，显示出良好的药代动力学特征 [15]