业绩数据 - 2024年和2025年前9个月研发费用分别为1.45亿元和8160万元，占同期总运营费用的87.3%[68] - 2025年前9个月实现收入129.9万元，成本116.9万元，毛利13万元[81] - 截至2024年底和2025年9月底，其他收入分别为6.1709亿元、5.1597亿元和1.0493亿元[81] - 截至2024年底、2024年前9个月和2025年前9个月，减值损失净额分别为230.1万元、161.9万元和16.8万元[81] - 2024年、2024年前9个月和2025年前9个月，经营活动净现金使用量分别为6757.2万元、5367.7万元和6275.3万元[85] - 2024年、2024年前9个月和2025年前9个月，投资活动净现金流入分别为1.50257亿元、1.68006亿元和9430.9万元[85] - 2024年、2024年前9个月和2025年前9个月，融资活动净现金使用量分别为15.5万元、45.41万元和4740.2万元[85] - 2024年、2024年前九个月、2025年前九个月公司总现金运营成本分别为1.14644亿元、0.81608亿元、0.65295亿元人民币[89] - 截至2024年12月31日和2025年9月30日，公司流动比率分别为19.7%、16.1%[90] - 公司核心产品EXG001 - 307临床前开发支出在2024年、2024年前九个月、2025年前九个月分别为1104.5万元、999.2万元、672.7万元人民币[89] - 公司核心产品EXG001 - 307临床开发支出在2024年、2024年前九个月、2025年前九个月分别为380.7万元、350.2万元、79.4万元人民币[89] - 公司其他管线产品候选药物临床前开发支出在2024年、2024年前九个月、2025年前九个月分别为3083.7万元、2019.2万元、1060万元人民币[89] - 公司其他管线产品候选药物临床开发支出在2024年、2024年前九个月、2025年前九个月分别为1303万元、695.2万元、1279.1万元人民币[89] 用户数据 - 2024年全球约有17.28万SMA患者，中国约有4.02万SMA患者[50] - 2024年全球约有2110万wAMD患者，中国约有410万wAMD患者[52] - 2024年全球约有8370万眼底新生血管疾病患者，中国约有2000万患者[56] 未来展望 - 全球SMA药物治疗市场预计从2024年的46.401亿美元增长到2030年的59.319亿美元，复合年增长率为4.2%，到2035年将达到94.469亿美元，2030 - 2035年复合年增长率为9.8%[44] - 全球眼底新生血管疾病药物治疗市场预计从2024年的156亿美元增长到2030年的295亿美元，复合年增长率为11.2%，到2035年将达到558亿美元，2030 - 2035年复合年增长率为13.6%[44] - 公司业务依赖核心产品和关键产品候选药物的成功开发、获批和商业化，存在多种风险[185] 新产品和新技术研发 - 公司核心产品EXG001 - 307是潜在的同类最佳产品，关键产品EXG102 - 031和EXG202是单剂量AAV基因疗法[43] - EXG001 - 307高剂量组中，66.7%的患者能够独立坐立，33.3%的患者能够做踏步动作[51] - EXG102 - 031在1.8×10¹¹ vg/眼剂量下，抗VEGF救援注射的年化次数最多可减少95%[55] - EXG202在非人类灵长类动物研究中，视网膜组织中治疗蛋白表达水平比基准玻璃体内AAV衣壳高约2 - 5倍[56] 市场扩张和并购 - 广州嘉因生物科技有限公司于2025年11月11日成立，为杭州嘉因全资子公司[113] 其他新策略 - 公司于2022年7月30日采纳员工股份激励计划[134] - 万联广生可转换贷款协议于2025年12月26日签订[147] - 浙江基金可转换贷款协议于2026年1月13日签订[150]