公司动态 - Exegenesis Bio Inc. - B 已向香港联合交易所提交上市申请书 [1]

上市相关 - 公司申请尚未获准上市，联交所及证监或接纳、发回或拒绝申请[3] - 公司证券不得在美国境内发售，除非获豁免遵守登记规定[4] 公告说明 - 公告按联交所及证监要求刊发，仅向香港公众提供资讯[3] - 公告不构成要约出售证券的招股章程等文件，投资决定不应基于此[6] 其他事项 - 公司已委任建银国际金融有限公司为整体协调人[10] - 公告日期为2026年1月14日，公司有三名执行董事和一名非执行董事[11]

上市相关 - 公司申请上市未获批准，港交所和证监会有多种处理方式[3] - 香港公开发售需待招股章程在香港公司注册处注册[4] 公司安排 - 已任命建银国际金融有限公司为整体协调人[9] 人员信息 - 申请中的公司执行董事为吴振华、叶国杰和宋春娟，非执行董事为王丽君[10]

公司概况 - 公司成立于2019年，专注基因疗法及寡核苷酸药物，拥有全球领先的递送载体技术[37] - 研发团队主要位于中国杭州及广州，杭州团队专注寡核苷酸类疗法研发，广州团队致力于基因疗法产品临床开发及应用[64] 产品管线 - 核心候选产品EXG001 - 307是有望成为同类最佳的脊髓性肌萎缩症1型疗法[37] - 两款关键候选产品EXG102 - 031和EXG202用于治疗眼底新生血管疾病[37] - 管线包括七款其他基因疗法药物候选产品及寡核苷酸药物候选产品，除EXG110及EXG001 - 307（2型及3型）外，均处于临床前阶段[56] 市场规模 - 全球SMA药物治疗市场预计从2024年的46.401亿美元增长至2030年的59.319亿美元，复合年增长率4.2%，2035年增长至94.469亿美元，复合年增长率9.8%[38] - 全球眼底新生血管疾病药物治疗市场估计从2024年的156亿美元增长至2030年的295亿美元，复合年增长率11.2%，2035年增长至558亿美元，复合年增长率13.6%[38] 用户数据 - 2024年全球约有17.28万名SMA患者，中国有4.02万名SMA患者，SMA 1型发病率为每6,000至10,000名活产婴儿中有一例[47] - 2024年全球约有2110万名wAMD患者，中国有410万名wAMD患者[49] - 2024年全球约有8370万名眼底新生血管疾病患者，中国有2000万名[53] 产品进展 - EXG001 - 307（SMA 1型）高剂量组中，66.7%的患者能够无支撑独坐，33.3%的患者能够做出迈步动作[48] - EXG102 - 031在1.8×10¹¹ vg/眼剂量下，年化抗VEGF补救注射次数可减少高达95%[52] - EXG202衣壳在视网膜组织中治疗蛋白表达水平比基准AAV衣壳高出约2至5倍[53] 未来展望 - EXG001 - 307（SMA 1型）预计2026年下半年启动III期[42] - EXG112预计2026年下半年提交IND，2026年下半年启动IIT，2027年上半年提交IND[42] - EXG102 - 031预计2027年上半年启动III期[42] - EXG202针对wAMD预计2026年下半年启动II期，针对DME预计2027年上半年启动II期，针对RVO预计2027年下半年启动II期[42] 财务数据 - 截至2024年12月31日止年度及2025年9月30日止九个月，研发开支分别为人民币1.45亿元及人民币8160万元，分别占同期经营开支总额的87.3% [64] - 截至2025年9月30日止九个月，公司收益为1299千元人民币，销售成本为1169千元人民币，毛利为130千元人民币[76] - 2024年公司除税前亏损为219804千元人民币，截至2024年9月30日止九个月为128567千元人民币，截至2025年9月30日止九个月为94332千元人民币[76] 研发与策略 - 公司建立由AAVarta及SODA组成的双技术平台系统[60] - 公司正将重点从罕见病扩展到流行性疾病，提供创新疗法[39] - 公司正在制定全面商业化策略，专注解决主要市场重大未满足医疗需求[65] 其他信息 - 截至最后实际可行日期，公司在中国拥有6项已授权专利，提交了9项已公布的专利申请、14项已公布且现有效PCT专利申请，在美国及其他司法管辖区提交了14项已公布专利申请[69] - 公司进行多轮融资，从投资者获得总投资额9.398亿元人民币的投资[91] - 往绩记录期间公司未宣派或派付任何股息，目前拟保留资金用于业务发展，预计可见未来不派付现金股息[92]

业绩数据 - 2024年和2025年前9个月研发费用分别为1.45亿元和8160万元，占同期总运营费用的87.3%[68] - 2025年前9个月实现收入129.9万元，成本116.9万元，毛利13万元[81] - 截至2024年底和2025年9月底，其他收入分别为6.1709亿元、5.1597亿元和1.0493亿元[81] - 截至2024年底、2024年前9个月和2025年前9个月，减值损失净额分别为230.1万元、161.9万元和16.8万元[81] - 2024年、2024年前9个月和2025年前9个月，经营活动净现金使用量分别为6757.2万元、5367.7万元和6275.3万元[85] - 2024年、2024年前9个月和2025年前9个月，投资活动净现金流入分别为1.50257亿元、1.68006亿元和9430.9万元[85] - 2024年、2024年前9个月和2025年前9个月，融资活动净现金使用量分别为15.5万元、45.41万元和4740.2万元[85] - 2024年、2024年前九个月、2025年前九个月公司总现金运营成本分别为1.14644亿元、0.81608亿元、0.65295亿元人民币[89] - 截至2024年12月31日和2025年9月30日，公司流动比率分别为19.7%、16.1%[90] - 公司核心产品EXG001 - 307临床前开发支出在2024年、2024年前九个月、2025年前九个月分别为1104.5万元、999.2万元、672.7万元人民币[89] - 公司核心产品EXG001 - 307临床开发支出在2024年、2024年前九个月、2025年前九个月分别为380.7万元、350.2万元、79.4万元人民币[89] - 公司其他管线产品候选药物临床前开发支出在2024年、2024年前九个月、2025年前九个月分别为3083.7万元、2019.2万元、1060万元人民币[89] - 公司其他管线产品候选药物临床开发支出在2024年、2024年前九个月、2025年前九个月分别为1303万元、695.2万元、1279.1万元人民币[89] 用户数据 - 2024年全球约有17.28万SMA患者，中国约有4.02万SMA患者[50] - 2024年全球约有2110万wAMD患者，中国约有410万wAMD患者[52] - 2024年全球约有8370万眼底新生血管疾病患者，中国约有2000万患者[56] 未来展望 - 全球SMA药物治疗市场预计从2024年的46.401亿美元增长到2030年的59.319亿美元，复合年增长率为4.2%，到2035年将达到94.469亿美元，2030 - 2035年复合年增长率为9.8%[44] - 全球眼底新生血管疾病药物治疗市场预计从2024年的156亿美元增长到2030年的295亿美元，复合年增长率为11.2%，到2035年将达到558亿美元，2030 - 2035年复合年增长率为13.6%[44] - 公司业务依赖核心产品和关键产品候选药物的成功开发、获批和商业化，存在多种风险[185] 新产品和新技术研发 - 公司核心产品EXG001 - 307是潜在的同类最佳产品，关键产品EXG102 - 031和EXG202是单剂量AAV基因疗法[43] - EXG001 - 307高剂量组中，66.7%的患者能够独立坐立，33.3%的患者能够做踏步动作[51] - EXG102 - 031在1.8×10¹¹ vg/眼剂量下，抗VEGF救援注射的年化次数最多可减少95%[55] - EXG202在非人类灵长类动物研究中，视网膜组织中治疗蛋白表达水平比基准玻璃体内AAV衣壳高约2 - 5倍[56] 市场扩张和并购 - 广州嘉因生物科技有限公司于2025年11月11日成立，为杭州嘉因全资子公司[113] 其他新策略 - 公司于2022年7月30日采纳员工股份激励计划[134] - 万联广生可转换贷款协议于2025年12月26日签订[147] - 浙江基金可转换贷款协议于2026年1月13日签订[150]