核心观点 - MZE782在1期健康志愿者研究中显示出成为治疗苯丙酮尿症（PKU）的同类最佳疗法以及治疗慢性肾脏病（CKD）的同类首创疗法的潜力 [1] - 临床数据显示了良好的药代动力学特征、剂量依赖性靶点参与以及初步的eGFR影响 [2][3][5] - 公司股价因积极的临床结果和成功的私募融资而大幅上涨 [7] 临床数据总结 - MZE782表现出良好的血浆药代动力学特征，口服吸收稳定，达峰时间为6小时，半衰期为11小时，支持每日一次或两次的给药方案 [2] - 药物在单次和多次给药队列中均引起24小时尿液中中性氨基酸苯丙氨酸（Phe）和谷氨酰胺（Gln）排泄的剂量依赖性增加，证实了靶点结合与SLC6A19抑制 [3] - 单次960毫克剂量导致尿Phe排泄增加39倍，240毫克每日两次剂量组在第7天导致尿Phe排泄增加42倍 [4] - 单次960毫克剂量导致尿Gln排泄增加55倍，240毫克每日两次剂量组在第7天导致尿Gln排泄增加68倍 [4] - MZE782在7天给药期内显示出剂量依赖性的初始估算肾小球滤过率（eGFR）下降，其幅度与开始使用SGLT2和RAAS抑制剂的患者中观察到的相似 [5] 公司进展与市场反应 - 公司计划于2026年启动两项2期概念验证试验，分别评估MZE782在PKU患者中降低血浆Phe水平以及在CKD患者中降低蛋白尿的效果 [6] - MZE782在所有剂量组的所有队列中均表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件或导致停药的治疗相关不良事件 [6] - 公司宣布完成一项超额认购的私募融资，融资总额约为1.5亿美元 [6] - 此次私募发行400万股，每股价格为16.25美元 [7] - 公司股价在消息公布后大幅上涨52.15%，报收于24.37美元，创下52周新高 [7]