核心观点 - Ascendis Pharma公布TransCon PTH（palopegteriparatide）治疗成人甲状旁腺功能减退症的3年汇总分析数据，显示对肾功能有持续且具临床意义的改善[1] 临床试验设计与患者群体 - 数据来源于公司Phase 2 PaTH Forward和Phase 3 PaTHway试验的汇总分析，共纳入141名成人患者，其中139名（平均年龄49岁）被纳入分析[2] - 试验包含随机、双盲、安慰剂对照期和开放标签扩展期，入组要求为eGFR ≥30 mL/min/1.73 m²，基线平均eGFR为69 (17) mL/min/1.73 m²[2] - 汇总分析中包括41名基线eGFR <60 mL/min/1.73 m²的患者和98名基线eGFR ≥60 mL/min/1.73 m²的患者[2] 疗效结果 - 治疗第3年时，≥91%的患者摆脱了常规治疗（定义为不服用活性维生素D且钙摄入量≤600 mg/天），≥84%的患者血钙水平恢复正常[3] - 70.3%的患者观察到eGFR出现持续且具临床意义的改善（≥ 5 mL/min/1.73 m²），基线eGFR较低的患者改善幅度更大[3] - 从基线至第3年，PaTH Forward试验中平均eGFR增加9.8 (10.9) mL/min/1.73 m²，PaTHway试验中增加8.8 (11.9) mL/min/1.73 m²，最大改善出现在治疗的头6个月[3] - 24小时尿钙排泄量减少并在第3年内维持在正常范围[4] 安全性 - TransCon PTH总体耐受性良好，未发现新的安全性信号[4] - 大多数治疗中出现的不良事件为轻度至中度（1级或2级），无患者因治疗相关不良事件而中止治疗[4] 产品与疾病背景 - TransCon PTH是PTH(1-34)的前体药物，每日给药一次，旨在24小时内提供生理范围内的活性PTH，已在美国、欧盟和欧洲经济区获批上市，商品名为YORVIPATH®[5] - 甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素不足引起，可导致严重并发症，其中术后甲状旁腺功能减退症占病例的70-80%[6]