公司概况 * 公司为Akari Therapeutics，在纳斯达克上市，股票代码为AKTX [3][5][23] 核心平台与管线进展 * 公司是一家新型有效载荷公司，其PH1驱动的ADC平台具有可扩展性，能够生成多个差异化的管线资产 [2][8] * 公司的主要候选药物是AKTX-101，一种靶向TROP2的ADC，正顺利推进，目标是在近期进入临床 [5][8] * 公司宣布了第二个ADC管线候选药物AKTX-102，靶向表达CEACAM5的实体瘤 [5][8] * AKTX-102的开发展示了其有效载荷的潜力，证明其生物学研究和平台能力可拓展至其他新抗原靶点 [8] 技术优势与差异化 * 公司认为其有效载荷PH1是同类最佳，具有独特的作用模式，不仅具有细胞毒性，还能影响RNA剪接驱动的变异癌症，并具有独特的免疫肿瘤学特性 [19] * 针对CEACAM5靶点，公司基于新的生物学见解，设计了一种新一代、同类最佳的抗体，以解决该靶点因“脱落”到血液中而难以有效靶向的挑战 [9][11] * 公司将这种新型抗体设计与自认为最佳的有效载荷相结合，形成了一个独特的ADC结构，在抗体和有效载荷方面均与当前进入临床的任何CEACAM5 ADC形成差异化 [12] 研发策略与资源分配 * AKTX-101是公司今年的首要重点和最高优先级，正在进行IND/CTA申报的准备工作，目标是在2026年底前提交申请，随后尽快启动首次人体临床试验 [13][20] * 公司能够以有限的预算和资源并行推进AKTX-102项目，因为其仍处于发现阶段早期，不需要大规模生产或非临床GLP研究等繁重工作 [13][14] 知识产权布局 * 公司正在不断扩大的知识产权组合，涵盖有效载荷、抗体设计和ADC架构 [17][18] * 去年公司提交了三项专利，包括对有效载荷PH1（一种靶向RNA剪接的有效载荷）的化合物组成保护，以及围绕其作用模式的专利 [18] * 最新的CEACAM5专利是基于其新型生物学和构建高质量独特抗体的能力，是对其有效载荷IP资产的补充 [18][19] 未来关键里程碑 * 未来12-18个月的关键里程碑：目标在2026年底前提交AKTX-101的IND/CTA申请 [20] * 提交申请后，目标在6个月内（即总计18个月内）获得首次人体1期研究的初步临床数据读数，包括安全性、剂量和潜在的疗效活性 [21] * 在达到上述两大里程碑的过程中，公司将公布新的临床前数据、在研究会议上展示TROP2 ADC的临床前数据、并与监管机构沟通，这些都可能成为年内的阶段性里程碑 [22] 其他重要信息 * 公司已与药明康德（WuXi）合作启动AKTX-101的IND申报准备工作 [13] * CEACAM5靶点在胃癌、结肠癌、胰腺癌等存在高度未满足需求的癌症中非常相关 [11] * 公司网站为akarix.com（或提及akari-tex.com）[5][23]