文章核心观点 - Ardelyx公司在美国肾脏病学会肾脏周上公布了其药物XPHOZAH（tenapanor）的首个真实世界研究数据，证实了该药物在降低透析患者血清磷水平方面的有效性和积极的患者体验 [1][3] XPHOZAH药物概况 - XPHOZAH是美国FDA批准的首个且唯一一个磷酸盐吸收抑制剂，用于在接受磷酸盐结合剂治疗反应不足或不耐受的慢性肾病透析成人患者中，作为附加疗法以降低血清磷 [2] - 该药物具有独特的作用机制，通过抑制肠道中的钠氢交换器3，在主要途径上阻断磷酸盐吸收，每日两次服用单一药片 [2][10] 真实世界有效性研究结果 - 首项真实世界研究显示，服用tenapanor的患者平均血清磷酸盐降低近1 mg/dL [3] - 45.3%的参与者血清磷降低≥1 mg/dL，25.1%的参与者降低≥2 mg/dL，且在120天的随访期内，所有开始用药并持续治疗的患者结果相似 [3] 患者治疗满意度调查 - 真实世界调查中，在排除不清楚磷酸盐水平变化的受访者后，63%的患者报告自开始使用tenapanor后磷酸盐水平有所改善 [4] - 在报告血清磷酸盐水平有变化的患者中，69%表示对血清磷酸盐控制的看法有所改善，44%将此归因于更好的血清磷酸盐控制，39%归因于排便改善，14%归因于药片负担减轻 [4] 对便秘患者的额外益处 - 一项事后分析显示，tenapanor改善了患有轻度至重度便秘的终末期肾病患者的排便频率和稠度 [6] - 在基线每周排便频率≤3次（严重便秘）的患者中，每周排便频率增加至正常范围，排便稠度评分也从便秘改善至正常，两组患者均观察到类似的血清磷酸盐降低 [6][7] 药物经济学价值 - 从日本公共医疗支付方的角度来看，tenapanor对于血液透析患者具有成本效益，满足日本支付意愿的500万日元阈值 [8] 市场与疾病背景 - 高磷血症是一种严重疾病，影响着美国约55万名接受维持性透析的慢性肾病患者中的绝大多数 [11] - Ardelyx拥有tenapanor在美国以外的开发和商业化协议，其中协和麒麟在日本将tenapanor作为PHOZEVEL商业化用于高磷血症，复星医药在中国的新药申请已获批 [16]