公司里程碑与监管进展 - 美国FDA授予公司用于KB801的基因修饰非复制型1型单纯疱疹病毒载体平台技术认定 [1] - 该认定是对公司HSV-1基因递送平台可重复性和可扩展性的认可 [2] 平台技术认定的意义与潜在效益 - FDA的平台技术认定计划旨在为采用指定平台技术的药物申请提供开发、生产和审评过程的效率 [2] - 潜在效益包括在临床开发期间与FDA进行更早期和更频繁的沟通 以及有机会在提交给FDA的文件中利用先前产品（如VYJUVEK）的生产和非临床安全性数据 [2] - 获得认定的技术必须被充分理解且可重复 用于已获批的药物或生物制品 并有潜力在不影响质量、生产或安全性的情况下支持多种产品的开发 [3] 在研产品KB801详情 - KB801是一种可重复给药的滴眼液基因疗法 旨在通过眼表上皮细胞实现神经生长因子的持续、局部表达和分泌 用于治疗神经营养性角膜炎 [4] - 该疾病是一种罕见的退行性角膜疾病 可导致角膜上皮缺损、溃疡和穿孔 [4] - 与需要每日六次给药的现有重组NGF滴眼液相比 KB801有潜力显著减轻患者治疗负担并维持更稳定的NGF水平 [4] - KB801的安全性和有效性正在名为EMERALD-1的2:1随机、双盲、多中心、安慰剂对照的1/2期研究中进行评估 [4] 公司背景与产品管线 - 公司是一家完全整合的商业化阶段全球生物技术公司 专注于发现、开发和商业化遗传性药物以治疗医疗需求高度未满足的疾病 [5] - VYJUVEK是公司的首款商业化产品 也是首款可重复给药的基因疗法 并是首个在美国、欧洲和日本获批用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的遗传药物 [5] - 公司正在快速推进涵盖呼吸、肿瘤、皮肤、眼科和美学领域的临床前和临床研究管线 [5]