文章核心观点 - 公司公布CTx - 1301治疗多动症的3期临床试验疗效结果，若获FDA批准有望成一线治疗药物，公司计划今夏提交新药申请 [1][3] 分组1：CTx - 1301的临床试验情况 - 3期儿科（6 - 17岁）随机、固定剂量、双盲、安慰剂对照临床试验，主要疗效终点是ADHD - RS - 5评分量表总分变化，固定剂量为18.75mg、25mg和37.5mg [2][5] - 受试者每日服用一次CTx - 1301，5周内各固定剂量对ADHD症状改善有统计学意义，18.75mg、25mg和37.5mg剂量的p值分别为0.018、0.011和0.001，在不到计划受试者三分之一的情况下达到显著水平 [5] - 第5周与第0天相比，ADHD - RS - 5评分成功的预定义统计参数为p值小于0.017，与安慰剂相比，各剂量第5周有统计学意义的平均效应量分别为18.75mg时0.737、25mg时0.782、37.5mg时1.185，总体效应量为0.901 [10] - 临床总体印象量表（CGI - I）结果显示，第5周所有测试剂量组受试者较安慰剂组症状有改善 [10] 分组2：CTx - 1301的其他研究及计划 - 上月公布CTx - 1301高剂量（50mg）食物影响研究的积极顶线结果，主要终点表明其服用不受食物影响 [3] - 3月公布CTx - 1301的3期安全数据，显示其在8次临床试验中安全状况一致，今夏计划提交的新药申请将包含成人和儿科的安全性和有效性数据的最终分析 [4] 分组3：多动症行业情况 - 多动症是慢性神经生物学和发育障碍，影响数百万儿童且常持续至成年，美国超2000万患者被诊断，其中1200万是成人，超800万未满17岁 [6] - 2022年美国仅53.6%的多动症儿童和青少年用药物积极治疗症状，65 - 90%患者症状持续至成年，当前成人多动症患病率高于儿童和青少年且增长更快 [6] 分组4：CTx - 1301及相关技术介绍 - CTx - 1301是公司领先候选药物，利用专有PTR药物递送平台，采用活性药物成分右哌甲酯的多核心配方，右哌甲酯可增加大脑去甲肾上腺素和多巴胺活性，CTx - 1301能在一片药中精确释放三次药物，实现快速起效和全天有效 [7] - 公司利用创新PTR药物递送平台技术开发多动症和焦虑症候选产品，可实现真正的每日一次给药，该平台采用专有侵蚀屏障层（EBL）控制药物在精确预定义时间释放，EBL技术包裹含药核心形成片中有片剂型，EBL配方OralogiK™获BDD Pharma授权，公司还计划用PTR技术拓展其他治疗领域的候选产品 [8] 分组5：公司介绍 - 公司是生物制药公司，利用专有PTR药物递送平台技术构建和推进下一代药品管线，旨在改善受每日繁琐给药方案和不理想治疗结果困扰的患者生活，初期专注多动症治疗，也在评估PTR技术用于开发治疗焦虑症等其他领域的候选产品 [9]