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Precision genetic medicine for rare diseases
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Sarepta Therapeutics to Report 3-Year Topline Data from EMBARK Study of ELEVIDYS Gene Therapy in Ambulatory Individuals with Duchenne Muscular Dystrophy
Businesswire· 2026-01-24 05:05
公司事件公告 - Sarepta Therapeutics公司将于2026年1月26日东部时间上午8:30举行网络直播和电话会议 [1] - 会议将公布EMBARK研究(Study 9001-301)第一部分中接受治疗患者的3年主要功能结果 [1] - EMBARK研究是一项全球性、随机、安慰剂对照的3期研究,旨在评估ELEVIDYS在治疗时年龄为4至7岁的杜氏肌营养不良症可走动患者中的疗效 [1] 产品与研发管线 - 公司专注于为罕见病研发精准基因药物,这些疾病会摧毁生命并缩短未来 [3] - 公司在杜氏肌营养不良症领域占据领导地位 [3] - 公司正在肌肉、中枢神经系统和心脏疾病领域建立一个强大的项目组合 [3] 投资者信息获取 - 事件网络直播将在Sarepta公司网站投资者关系栏目下进行 [2] - 活动结束后,录像将在该网站存档一年 [2] - 电话参会者需通过在线表格注册以获取拨入详情和个人PIN码 [2] - 公司定期在其官网“投资者”板块发布对投资者可能重要的信息 [4] - 公司鼓励投资者和潜在投资者定期查阅其网站以获取重要信息 [4]
Sarepta Therapeutics to Present New Data from its Neuromuscular Portfolio at 2025 World Muscle Society Congress
Businesswire· 2025-10-03 20:30
公司动态 - 公司Sarepta Therapeutics将在2025年10月7日至11日于奥地利维也纳举行的第30届世界肌肉学会年会上进行展示 [1] - 展示内容包括delandistrogene moxeparvovec临床开发项目的多项研究结果 [1] - 展示内容还包括一项关于晚期患者肺功能的真实世界证据研究 [1]