公司核心动态 - Wave Life Sciences Ltd 于2月2日从GSK重新获得了针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（一种罕见遗传病）的潜在疗法WVE-006的全部权利 [1] - 该疾病在美国和欧洲影响约20万个体 是目前最大的罕见病适应症之一 目前尚无获批疗法可解决其肺部和肝脏表现 [1] - 公司正在加速该药物的开发策略 计划与美国食品药品监督管理局会面 探讨潜在的加速批准路径 预计在2026年中获得监管反馈 [3] 财务与合作协议 - 公司与GSK的合作仍在继续 根据协议 公司有资格获得高达28亿美元的启动、开发、上市和商业化里程碑付款 以及分级特许权使用费 [3] - 公司的现金储备足以支持其运营至2028年第三季度 [3] 市场观点与公司背景 - Wedbush分析师Yun Zhong维持对公司股票的“买入”评级 目标价为33美元 [3] - Wave Life Sciences Ltd 是一家临床阶段的生物技术公司 利用其专有的PRISM平台开发立体纯寡核苷酸 开创基于RNA的基因药物 [3]