公司业务模式与平台技术 - 公司业务模式核心是利用其专有的DNAbilize平台生成新药候选物，并与拥有专业知识和规模的合作伙伴进行许可，以完成最终开发和商业化 [2] - DNAbilize是一项新型技术，已产生一系列可通过简单静脉输注给药的RNAi纳米颗粒药物管线 [10] 临床项目进展：急性髓系白血病（AML） - Prexigebersen（BP1001）治疗AML的2期临床试验包含三个患者队列，每个队列均可被FDA单独批准为新适应症 [3] - 前两个队列使用prexigebersen、地西他滨和维奈托克的三联疗法，分别针对未经治疗的AML患者和复发/难治性AML患者 [3] - 第三个队列针对维奈托克耐药或不耐受的复发/难治性AML患者，使用prexigebersen和地西他滨的双药组合 [3] - 对于无法接受强化化疗的老年患者，其中位生存期仅为5至10个月，但公司已发现两名患者表现出持续的治疗持久性，各自接受超过15个治疗周期并保持完全缓解 [3] - 公司计划利用AML专家顾问小组协助设计最终的临床开发计划直至潜在的FDA批准，2025年的重要里程碑包括完成队列2和进行队列3的中期分析 [4] - BP1002治疗复发/难治性AML（包括维奈托克耐药患者）的1/1b期临床试验正在进行，BP1002通过阻断细胞产生Bcl-2蛋白的能力来治疗靶点，可能为维奈托克耐药患者带来益处 [7] - 前线维奈托克疗法失败的AML患者预后极差，中位总生存期少于三个月 [7] - 第三剂量组（60 mg/m²）的入组速度快于预期，反映出市场对额外治疗方案的需求 [8] 临床项目进展：实体瘤 - 针对晚期或复发性实体瘤（包括卵巢癌、子宫癌、胰腺癌和乳腺癌）的BP1001-A的1/1b期临床试验正在进行 [5] - BP1001-A是prexigebersen的改良产品候选物，具有旨在增强纳米颗粒特性的微调配方 [5] - 1期研究已进入第二个更高剂量水平，该剂量组的首位患者持续出现阳性反应，表明该prexigebersen类似物有潜力成为晚期实体瘤的新疗法 [5] - 该患者在经历广泛的化疗和妇科癌症手术治疗失败后，经过十个周期的治疗，其原发性肿瘤缩小了15%，并且生活质量得到改善 [5] - 第二和第三给药队列预计在今年晚些时候完成 [5] - 1b期研究预计在三个BP1001-A单药剂量组成功完成后开始，旨在评估BP1001-A与紫杉醇联合治疗复发性卵巢或子宫内膜肿瘤患者的安全性和有效性 [6] - 公司还计划启动BP1001-A与吉西他滨联合治疗4期胰腺癌的1b期研究，以及在乳腺癌中的联合疗法研究 [6] 临床项目进展：肥胖与2型糖尿病 - BP1001-A通过下调Grb2表达来增加胰岛素敏感性，并帮助降低2型糖尿病患者的血糖水平 [9] - 临床前研究证实了BP1001-A在影响胰岛素信号传导方面的有效性，及其作为2型糖尿病肥胖患者潜在疗法的功效 [9] - 研究显示BP1001-A可挽救肝细胞中AKT活性的降低，并防止细胞产生胰岛素抵抗，证实了其治疗2型糖尿病患者肥胖及相关代谢疾病的潜力 [9] - 公司预计在2025年完成临床前测试并提交新药临床试验申请 [9] 知识产权保护 - 公司的物质组成专利旨在保护其专有产品免受第三方侵权，这些专利允许公司将其核心技术应用于新的蛋白质靶点并获得新的20年专利 [10][13] - 知识产权组合包括：美国已颁发7项专利，另有1项申请已获授权；在26个国家获得61项外国专利；5项额外外国专利申请已获授权；美国有3项申请待批，外国司法管辖区有超过30项申请待批 [13] 产品管线概述 - 先导产品候选物prexigebersen（BP1001，靶向Grb2蛋白）正处于针对血癌的2期研究中 [10] - BP1001-A是prexigebersen的改良产品，正处于针对实体瘤的1/1b期研究中 [10] - 第二款产品BP1002靶向Bcl-2蛋白，正在评估用于治疗血癌和实体瘤，包括急性髓系白血病 [10] - 预计将为BP1003提交IND申请，这是一款由公司开发的作为STAT3特异性抑制剂的新型脂质体 incorporated STAT3反义寡脱氧核苷酸 [10]