公司近期动态 - 公司首席执行官兼总裁Emil D Kakkis博士将于2026年1月12日太平洋时间上午10:30在第44届摩根大通医疗健康大会上发表演讲 [1] - 演讲的现场和存档网络直播可在公司官网获取 回放将保留30天 [2] 公司核心业务与战略 - 公司是一家专注于开发及商业化治疗严重罕见及超罕见遗传病新型疗法的生物制药公司 [1][3] - 公司致力于为患者带来治疗严重罕见及超罕见遗传病的新型产品 [3] - 公司已建立多元化的已获批疗法及候选产品组合 旨在解决医疗需求高度未满足且治疗生物学原理明确的疾病 这些疾病通常没有针对根本病因的获批疗法 [3] 公司管理与运营 - 公司由一支在罕见病治疗药物开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导 [4] - 公司的战略基于高效、低成本的药物开发 目标是以最快的速度为患者提供安全有效的疗法 [4]