公司里程碑与监管进展 - 公司宣布其药物revumenib被纳入NCCN急性髓系白血病临床实践指南，作为复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病患者的2A类推荐治疗选项[1] - 公司已向FDA提交了补充新药申请，寻求批准revumenib用于治疗复发或难治性NPM1突变急性髓系白血病，该申请已获得优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年10月25日[2] - 该补充新药申请正通过FDA的实时肿瘤学审评项目进行审阅，该项目旨在提高审评效率并促进申办方与FDA的密切沟通[6][22] 产品管线与临床数据 - Revumenib是一种口服、首创的menin抑制剂，已获FDA批准用于治疗伴有KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人和儿科患者[5] - NCCN指南的更新基于AUGMENT-101试验的积极关键数据，这些数据已发表在《血液》期刊上[1][6] - 除已获批适应症外，公司正在或计划进行多项revumenib的临床试验，包括将其与标准护理疗法联合用于新诊断的NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病患者[7] 目标疾病与市场潜力 - NPM1基因突变是急性髓系白血病中最常见的遗传变异，约占成人急性髓系白血病病例的30%，该患者群体预后差且存在关键的未满足医疗需求[4] - 目前尚无获批的疗法能够选择性靶向驱动NPM1突变急性髓系白血病的潜在疾病机制[4] 监管资格与行业认可 - Revumenib此前已获得美国FDA授予的用于治疗急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和谱系不明急性白血病的孤儿药认定，以及用于治疗急性髓系白血病的欧洲委员会孤儿药认定[8] - 美国FDA还授予revumenib快速通道资格，用于治疗携带KMT2A重排或NPM1突变的成人和儿科复发或难治性急性白血病患者，并授予其突破性疗法认定用于治疗携带KMT2A重排的成人和儿科复发或难治性急性白血病患者[8][9]