融资协议 - REGENXBIO与Healthcare Royalty达成非稀释性有限追索权债券协议，总额高达2.5亿美元，首期获得1.5亿美元资金，将现金储备延长至2027年初[1][5] - 该协议基于ZOLGENSMA®治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的预期销售分成，以及RGX-121(MPS II)和RGX-111(MPS I)的里程碑付款权利，涉及与日本新药、Rocket Pharmaceuticals和Ultragenyx的合作[3] - 剩余1亿美元将分两笔支付：5000万美元需在2027年4月30日前达成ZOLGENSMA销售里程碑，另外5000万美元需双方协商一致[5] 资金用途 - 融资资金将用于支持RGX-121(MPS II)的FDA审批准备、RGX-202(杜氏肌营养不良症)的BLA提交，以及ABBV-RGX-314(湿性AMD)两项关键研究的顶线数据读取[2] - 公司保留其他非稀释性融资渠道，包括RGX-121的优先审评凭证(PRV)潜在出售、艾伯维的开发和销售里程碑付款，以及日本新药的大部分开发里程碑[6] - 资金将加速商业化准备，巩固公司在罕见病和视网膜基因治疗领域的领导地位，同时保留NAV®技术平台被许可方的长期财务上升空间[2] 交易条款 - HCRx将获得季度利息支付，来源于特许权使用费和里程碑收入，扣除向上游许可方的付款，并获268,096份认股权证，行权价14.92美元(较30日均价溢价100%)[4] - ZOLGENSMA静脉给药已在50多个国家获批，2025年1月诺华宣布其鞘内给药III期研究达到主要终点[7] - 科文顿律师事务所担任REGENXBIO法律顾问，摩根路易斯律师事务所为HCRx提供咨询[7] 公司背景 - REGENXBIO是专注于AAV基因治疗的生物技术公司，拥有治疗杜氏肌营养不良、MPS II、MPS I和湿性AMD的后期管线，与艾伯维和日本新药建立合作关系[8][9] - Healthcare Royalty是生物制药特许权收购领域的领先企业，自成立以来已在90多个生物制药产品投资超50亿美元，在多个金融中心设有办事处[10]