业绩数据 - 2022年全年和2023年前九个月，公司总营收分别为7.3万美元和6.8万美元，净亏损分别为1820.8万美元和1490.1万美元[133] - 2022年6月30日和2023年3月31日，公司现金及现金等价物分别为410万美元和660万美元[134][139] - 截至2022年6月30日累计亏损1.483亿美元，截至2023年3月31日累计亏损1.632亿美元[143] - 2023年3月31日净有形账面价值约为412.4万美元，即每股2.506美元[181] 股票相关 - 2023年7月26日公司完成1比17的反向股票分割，流通普通股总数减至1,645,951股，授权股数160,000,000股不变[7] - 2023年8月1日，公司普通股在纳斯达克资本市场最后报告成交价为每股2.91美元[16] - 公司拟发售10,309,278股普通股及相同数量认股权证，承销商有额外购买权[13][21] - 发行完成后预计11,955,229股普通股流通，承销商全行使选择权则为13,501,620股[163] - 预计发行净收益约2750万美元，承销商全行使则为3160万美元[167] 产品研发 - 公司正在开发治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD）的BB - 301[46] - BB - 301已在美国和欧盟获得孤儿药认定[47] - 2023年6月，美国FDA批准BB - 301的IND申请，下半年开始给药[76,77] - BB - 301临床开发计划约持续76周[110] 市场与合作 - 公司可能与大型生物制药公司合作开发和商业化产品，或对外授权技术[69] 其他信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注新型基因药物[46] - 公司财年截止日期为6月30日[31] - 截至2023年6月30日，公司约有3,325名普通股登记持有人[190] - 2023财年，首席执行官Dr. Jerel A. Banks总薪酬为645,725美元[195] - 2023财年，执行董事Megan Boston总薪酬为352,529美元[195]

股票相关 - 2022年12月7日获股东批准进行1 - for - 5至1 - for - 20反向股票分割，2023年7月26日确定为1 - for - 17[7] - 反向分割前流通股27,981,161股，分割后为1,645,951股，授权股数160,000,000股不变[7] - 拟发售10,309,278股普通股及附带认股权证，发售总额约3000万美元[12][13] - 特定购买者可选择购买预融资认股权证，每份可购一股普通股[14] - 授予承销商30天选择权，可额外购买最多1,546,391股普通股和/或认股权证[21] - 2023年8月1日普通股在纳斯达克最后报告售价每股2.91美元[16] - 公开发行价格根据市场情况确定，可能低于当前市场价格[17] - 发行后预计流通股11,955,229股，承销商行使选择权则为13,501,620股[163] 业绩数据 - 2023年3月31日止九个月和2022年6月30日止年度，总营收分别为6.8万美元和7.3万美元[133] - 2023年3月31日止九个月和2022年6月30日止年度，净亏损分别为1490.1万美元和1820.8万美元[133] - 截至2022年6月30日和2023年3月31日，现金及现金等价物分别为410万美元和660万美元[134][139] - 截至2022年6月30日和2023年3月31日，累计亏损分别为1.483亿美元和1.632亿美元[143] - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物实际655.1万美元，调整后3401.5万美元[175] - 截至2023年3月31日，总负债实际和调整后均为350.7万美元[175] - 截至2023年3月31日，股东权益实际471.3万美元，调整后3217.7万美元[175] - 截至2023年3月31日，总资本实际822万美元，调整后3568.4万美元[175] - 截至2023年3月31日，净有形账面价值约412.4万美元，即每股2.506美元[181] 产品研发 - 正在开发治疗OPMD的药物BB - 301，已在美国和欧盟获孤儿药认定[46][47] - 2023年6月美国FDA批准BB - 301进行IND申请，预计下半年开始给药[76][77] - BB - 301 Pilot Dosing Study评估两种浓度、三种剂量安全性和生物活性[87] - BB - 301在A17小鼠模型中，PABPN1沉默水平达31%抑制可消除症状[102] - BB - 301临床开发计划在美国和加拿大进行，约76周随访[110] 市场与合规 - 2022年9月6日收到纳斯达克通知，股票最低出价连续30个工作日低于1美元[112] - 2023年3月7日获额外180天（至2023年9月5日）恢复合规[114] - 2023年7月26日实施1比17反向股票分割[116] 用户数据 - 截至2023年6月30日，普通股约有3,325名登记持有人[190] 其他 - 公司为临床阶段生物技术公司，专注新型基因药物研发[46] - 专利组合保护技术及候选药物至至少2036年，预计额外专利寿命至至少2040年[52] - 预计发行净收益约2750万美元，承销商行使选择权则为3160万美元[127] - 2023财年，首席执行官Dr. Jerel A. Banks总薪酬645,725美元[195] - 2023财年，执行董事Megan Boston总薪酬352,529美元[195]