公司技术平台 - 开发新型小分子药物类别 能够精准调控单个基因表达水平 通过识别DNA序列并招募转录机制实现基因表达上调和下调[1] 疾病治疗领域 - 专注单基因遗传病治疗 针对已知单一基因根源的疾病[2] - 主要研究项目包括弗里德赖希共济失调 Fuchs角膜内皮营养不良 强直性肌营养不良症以及亨廷顿舞蹈症[2] 具体疾病机制 - 弗里德赖希共济失调的致病机制为frataxin基因表达水平过低[3]