公司动态 - Akari Therapeutics首席执行官Abizer Gaslightwala在Virtual Investor的"What This Means"节目中讨论了公司的新型剪接体调节剂PH1以及相关研究进展 [1][2][3] - 公司正在持续研究PH1如何破坏癌细胞生长的关键驱动因素 [3] - 公司官网和社交媒体渠道(X和LinkedIn)提供了更多信息 [5] 产品与技术 - Akari Therapeutics是一家专注于开发新型抗体药物偶联物(ADCs)的肿瘤生物技术公司 [4] - 公司首个新型载荷PH1是一种剪接体调节剂，通过破坏细胞内的RNA剪接发挥作用 [4] - PH1的作用机制与目前使用拓扑异构酶1抑制剂或微管蛋白抑制剂的ADC载荷有显著差异 [4] - 在临床前动物模型中，PH1能诱导癌细胞死亡同时激活免疫细胞，产生强大持久的抗肿瘤活性 [4] 研发管线 - 公司主导候选药物AKTX-101靶向癌细胞上的Trop2受体，递送PH1载荷 [4] - 临床前研究显示，与传统载荷的ADCs相比，AKTX-101具有显著活性和延长生存期的作用 [4] - AKTX-101可能与检查点抑制剂产生协同作用，单药或联合治疗均显示出延长生存期的效果 [4] - 公司正在生成验证数据以推进主导资产和其他未公开靶点的开发 [4]

文章核心观点 公司致力于研究新型剪接体调节剂PH1多重作用，其可抑制肿瘤关键驱动因素，公司基于此推进ADC管线研究，有望年底前公布新临床前数据 [1][2][3] 公司情况 - 公司是开发新型免疫肿瘤有效载荷抗体药物偶联物的肿瘤生物技术公司，已开发首个新型有效载荷PH1，可破坏细胞内RNA剪接 [4] - 公司利用PH1可生成多种ADC分子，其领先候选药物AKTX - 101靶向癌细胞上Trop2受体，临床前研究显示有显著活性和延长生存期效果，还可能与检查点抑制剂协同 [4] 研究进展 - 公司将继续研究PH1对肿瘤其他关键驱动因素的影响，预计年底前公布PH1针对主要肿瘤独特致癌驱动因素活性的临床前研究初步数据 [2][3] PH1优势 - 杀死癌细胞同时激活免疫系统，PH1剪接体调节使错误剪接蛋白积累，产生激活免疫系统攻击肿瘤的新抗原 [6] - 降低脱靶毒性，接头经设计确保PH1仅在靶癌细胞内释放，减轻脱靶毒性 [6] - 规避传统癌症耐药机制，PH1对导致癌细胞对当前ADC有效载荷耐药的标准外排转运蛋白有抗性 [6]