公司财务业绩摘要 - 2025年第四季度净收入为1.542亿美元，2025年全年净收入为5.021亿美元，主要由净产品收入驱动，分别为1.460亿美元和3.624亿美元 [4][5] - 截至2025年12月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券5.875亿美元，2026年1月额外发行了6.325亿美元2033年到期的可转换票据以支持运营 [4][7] - 2025年第四季度净亏损为1.929亿美元（每股1.00美元），2025年全年净亏损为7.249亿美元（每股3.78美元） [23][24] 核心商业化产品进展 - 核心产品Attruby（acoramidis）在ATTR-CM适应症上展现出临床差异化优势，是市场上唯一实现近完全（≥90%）TTR稳定化的疗法，并在用药1个月内观察到临床获益 [4] - 截至2026年2月20日，Attruby已获得1，856名处方医生开具的7，804份独立患者处方 [4][5] - 2025年第四季度，Attruby在美国的净产品收入为1.460亿美元，环比增长35%，全年净产品收入为3.624亿美元 [5][6] 研发管线关键里程碑 - **BBP-418 (LGMD2I/R9)**：三期FORTIFY研究中期分析显示，与安慰剂相比，12个月时NSAD改善2.6分，具有统计学和临床意义，计划在2026年上半年向FDA提交新药申请，预计2026年底/2027年初在美国上市 [4][8] - **Encaleret (ADH1)**：三期CALIBRATE研究达到所有预设终点，计划在2026年上半年向FDA提交新药申请，预计2026年底/2027年初在美国上市，有望成为ADH1的首个疗法 [4][12] - **Infigratinib (软骨发育不全)**：三期PROPEL 3研究达到主要终点（p<0.0001），52周时身高年增长速度（AHV）较基线相比优于安慰剂，平均治疗差异为+2.10厘米/年，计划在2026年下半年提交新药申请，预计2027年早中期上市 [4][12] 近期临床数据与监管动态 - 在2025年美国心脏协会科学会议上公布的ATTRibute-CM研究数据显示，acoramidis在42个月内显著降低了总体变异型ATTR-CM人群的全因死亡率，特别是在V142I亚群中 [8] - 基于FORTIFY研究的积极结果，公司正与欧洲监管机构接洽，为BBP-418寻求加速审批路径，该药有望成为首个针对任何形式LGMD的获批疗法 [12] - 公司已为BBP-418、encaleret和infigratinib的潜在上市分别任命了具有丰富经验的销售与市场高级副总裁 [8][12] 公司战略与运营模式 - 公司独特的“中心-轮辐”模式旨在降低资产层面风险，通过基因验证提高临床成功率，并提升资本效率以驱动可持续增长，相关模型已在同行评审的《药物发现今日》期刊上发表 [7] - 公司近期完成了6.325亿美元可转换票据的发行，旨在降低利息支出、减少股权稀释并显著延长债务期限 [7] - 随着罕见儿科优先审评券计划的重新授权，已获得罕见儿科疾病认定的BBP-418、BBP-812和infigratinib在获批后可能有资格获得PRV，可用于缩短后续药物申请的审评时间 [7]