文章核心观点 - 公司利用细胞靶向脂质纳米颗粒（ctLNP）技术递送siRNA，推进开发T细胞驱动的自身免疫性疾病的一流疗法，预计2025年年中公布主要靶点和产品组合策略，1.576亿美元现金余额预计可支持运营至2027年下半年 [7] 公司概况 - 公司致力于改变T细胞驱动的自身免疫性疾病患者的现状，开发可重复给药的疗法，通过ctLNP将siRNA选择性递送至T细胞，以减少或消除自身反应性T细胞的产生和持续存在 [4] 业务亮点 - 公司的ctLNP递送系统可通过siRNA精确调节T细胞，减少或消除自身反应性T细胞活性，支持免疫平衡，有望解决难以成药的细胞内T细胞靶点，为一流疗法铺平道路 [2] - 公司计划在T细胞病理在疾病进展中起重要作用、现有疗法在疗效、安全性和患者体验方面存在局限的适应症中，开发用于自身免疫性疾病的新型siRNA疗法，并于2025年年中公布其主要ctLNP - siRNA项目的靶点和产品组合策略 [2] 2025年第一季度财务结果 现金状况 - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.576亿美元，而2024年12月31日为1.852亿美元，公司认为这些资金可支持运营至2027年下半年 [8] 研发费用 - 2025年第一季度研发费用为1540万美元，2024年同期为1430万美元 [8] 管理费用 - 2025年第一季度管理费用为880万美元，2024年同期为1040万美元 [8] 租赁终止损失 - 2025年第一季度租赁终止损失为110万美元非现金费用，2024年同期为5690万美元非现金费用 [8] 净亏损 - 2025年第一季度净亏损为1480万美元，每股基本和摊薄净亏损为0.22美元，2024年同期净亏损为7450万美元，每股基本和摊薄净亏损为1.12美元 [8] 资产负债表数据 |项目|2025年3月31日（千美元）|2024年12月31日（千美元）| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和有价证券|157,559|185,223| |营运资金|145,522|157,848| |总资产|201,348|231,197| |股东权益总额|73,332|86,204| [11] 运营报表 |项目|2025年第一季度（千美元）|2024年第一季度（千美元）| | ---- | ---- | ---- | |收入 - 合作收入|8,723|4,059| |运营费用 - 研发费用|15,357|14,335| |运营费用 - 管理费用|8,834|10,428| |运营费用 - 租赁终止损失|1,138|56,930| |总运营费用|25,329|81,693| |运营亏损|(16,606)|(77,634)| |其他收入 - 其他收入和利息收入净额|1,804|3,093| |净亏损|(14,802)|(74,541)| |每股净亏损（基本和摊薄）|(0.22)|(1.12)| |加权平均流通普通股股数（基本和摊薄）|67,002,511|66,433,640| |综合亏损 - 净亏损|(14,802)|(74,541)| |综合亏损 - 有价证券未实现损失|(74)|(471)| |综合亏损总额|(14,876)|(75,012)| [13][14]