临床试验进展 - 公司宣布首位患者已入组关键性3期CAREFNDR试验，该试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估每日一次口服paltusotine对分化良好的神经内分泌肿瘤所致类癌综合征成年患者的疗效和安全性[1] - 3期试验基于积极的2期数据，2期数据显示paltusotine能快速且持续地降低类癌综合征症状（包括潮红发作和排便）的频率和严重程度[1] - 3期试验计划招募141名成年患者（包括初治和经治患者），按2:1比例随机分配接受每日一次80毫克paltusotine或匹配安慰剂，主要终点是第12周时每日潮红发作次数较基线的变化，关键次要终点是每日排便次数的变化[2] - 在16周随机对照期后，试验包含104周的开放标签扩展期，以评估长期疗效、安全性及其他临床结果，并监测长期肿瘤控制（无进展生存期）[2] 产品管线与战略 - paltusotine是一种选择性靶向生长抑素受体2型（SST2）的非肽类药物，目前正处于针对神经内分泌肿瘤相关类癌综合征的3期临床开发阶段[5] - PALSONIFY™（paltusotine）已在美国获批用于治疗对手术反应不足或不适合手术的肢端肥大症成人患者，3期CAREFNDR试验是公司将其价值拓展至肢端肥大症主要适应症之外的最新一步[3][5][8] - 公司还通过其非肽类药物偶联平台的首个候选药物CRN09682（一种针对表达SST2的神经内分泌瘤及其他实体瘤的研究性抗肿瘤候选药物）来满足神经内分泌肿瘤患者未竟的需求，该药物今年初已获得新药临床试验许可[3] - 公司拥有超过10个已披露项目的深度管线，包括目前处于晚期开发阶段的研究性候选药物atumelnant（用于先天性肾上腺增生和ACTH依赖性库欣综合征）[8] 疾病背景与市场机会 - 类癌综合征见于约20%的神经内分泌肿瘤患者，神经内分泌肿瘤是一种罕见的、生长缓慢的癌症，最常发生于消化道[6] - 当这些肿瘤转移至肝脏时，可能发生类癌综合征，最常见特征为腹泻和潮红，目前注射用长效生长抑素受体配体疗法是主要治疗手段，但注射带来显著治疗负担，且对许多患者症状缓解不足[6] - 全球CAREFNDR试验入组预计在2025年和2026年全年进行[4]