公司核心进展 - Keros Therapeutics 在2026年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上公布了其候选药物 rinvatercept (KER-065) 在健康志愿者中的1期临床试验的额外数据 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示，这些数据进一步强调了 rinvatercept 广泛的治疗潜力，并继续支持其在神经肌肉疾病领域的应用前景 [2] - 公司计划将 rinvatercept 项目推进至两项2期临床试验，分别针对杜氏肌营养不良症和肌萎缩侧索硬化症 [2] 临床数据详情 - 该1期临床试验是一项针对健康成年男性志愿者的随机、双盲、安慰剂对照、两部分剂量递增研究 [3] - 试验主要目的是评估 rinvatercept 的安全性、耐受性和药代动力学，并对血清样本进行了探索性蛋白质组学分析 [3] - 治疗在所有评估剂量水平下普遍耐受性良好，未报告剂量限制性毒性或严重不良事件 [4] - 给药导致身体成分变化，包括肌肉质量增加、脂肪质量减少以及骨矿物质密度增加，这与激活素和肌肉生长抑制素抑制的作用一致 [4] - 蛋白质组学数据进一步证明了药物的作用机制，包括通过抑制激活素来减轻纤维化和炎症，这与临床前观察到的抗纤维化和抗炎作用一致 [5] - 血清能量代谢标志物的变化表明肌肉生长对宏量营养素需求发生了转变，这与观察到的肌肉质量增加相符 [5] - 这些数据提供了多重证据，表明 rinvatercept 可能在其针对 DMD 和 ALS 的预期药物暴露水平下，在目标组织中实现足够的激活素抑制 [5] 药物作用机制与临床前研究 - Rinvatercept 是一种新型配体陷阱，由源自激活素受体 IIA 型和 IIB 型的修饰配体结合域与人类抗体的 Fc 域融合而成 [6] - 该药物旨在作为配体陷阱，抑制肌肉生长抑制素和激活素 A 的生物效应，以改善骨骼肌再生、增加肌肉大小和力量、抑制和减少纤维化、抑制炎症、减少脂肪堆积并通过骨合成代谢机制改善骨骼健康 [6] - 临床前报告显示，在杜氏肌营养不良症小鼠模型中，KER-065 改善了肌肉和骨骼质量及力量 [7] - 在肌萎缩侧索硬化症小鼠模型中，KER-065 也表现出有益效果 [7] 公司背景与产品管线 - Keros 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗与转化生长因子-β 家族蛋白信号传导功能障碍相关的广泛疾病 [8] - 公司是该蛋白家族作用机制研究领域的领导者，该家族蛋白是骨骼肌、骨骼、脂肪、心脏组织和血液等多种组织生长、修复和维持的主要调节因子 [8] - 公司的先导候选产品 rinvatercept 正在开发用于治疗 DMD 和 ALS [6][8] - 公司最先进的产品候选药物 elritercept 正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，包括贫血和血小板减少症 [8]