公司新闻核心 - Keros Therapeutics在2026年肌营养不良协会临床与科学会议上公布了其候选药物rinvatercept（KER-065）在健康志愿者中的1期临床试验额外数据 [1] - 公司首席执行官表示，这些数据进一步强调了rinvatercept广泛的治疗潜力，并继续支持其在神经肌肉疾病领域的应用前景 [2] - 公司计划将rinvatercept项目推进至两项2期临床试验，分别针对杜氏肌营养不良症和肌萎缩侧索硬化症 [2] 临床数据详情 - 该1期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、两部分剂量递增试验，在健康成年男性志愿者中进行 [2] - 试验的主要目标是评估rinvatercept的安全性、耐受性和药代动力学，并对血清样本进行了探索性蛋白质组学分析 [2] - 治疗在所有评估的剂量水平下普遍耐受性良好，未报告剂量限制性毒性或严重不良事件 [3] - 给药导致身体成分发生变化，包括肌肉质量增加、脂肪质量减少以及骨矿物质密度增加，这与激活素和肌肉生长抑制素抑制的机制一致 [3] - 蛋白质组学数据进一步证明了药物的作用机制，包括通过抑制激活素来减轻纤维化和炎症，这与临床前观察到的抗纤维化和抗炎作用一致 [4] - 血清能量代谢标志物的变化表明，为支持肌肉生长，宏量营养素需求发生了转变，这与观察到的肌肉质量增加相符 [4] 药物作用机制与临床前支持 - Rinvatercept是一种新型配体陷阱，由源自激活素受体IIA型和IIB型的修饰配体结合域与人抗体Fc域融合而成 [5] - 该药物旨在作为配体陷阱，抑制肌肉生长抑制素和激活素A的生物效应，以改善骨骼肌再生、增加肌肉尺寸和力量、抑制和减少纤维化、抑制炎症、减少脂肪堆积并通过骨合成代谢机制改善骨骼健康 [5] - 临床前数据继续支持rinvatercept在杜氏肌营养不良症和肌萎缩侧索硬化症中的进一步开发 [5] - 在杜氏肌营养不良症小鼠模型中，KER-065改善了肌肉和骨骼的质量与力量 [7] - 在肌萎缩侧索硬化症小鼠模型中，KER-065表现出有益效果 [7] 公司业务与产品线 - Keros是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，以治疗因转化生长因子-β蛋白家族信号传导功能障碍而导致疾病的广泛患者群体 [1][8] - 公司是理解TGF-β蛋白家族作用的领导者，该家族蛋白是包括骨骼肌、骨骼、脂肪、心脏组织和血液在内的多种组织的生长、修复和维持的主要调节因子 [8] - 基于此理解，公司发现并正在开发有潜力为患者提供有意义的、可能改变疾病进程的蛋白质疗法 [8] - 公司的主要候选产品rinvatercept正在开发用于治疗杜氏肌营养不良症和肌萎缩侧索硬化症 [5][8] - 公司最先进的产品候选药物elritercept正在开发用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症，包括贫血和血小板减少症 [8]