药物审批与临床效果 - 英国药品和医疗产品监管局批准BridgeBio Pharma的acoramidis（品牌名BEYONTTRA®）用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）[1] - 批准基于3期ATTRibute-CM研究结果，显示acoramidis在30个月内显著降低全因死亡率（ACM）和心血管相关住院（CVH）复合事件42%，CVH累计频率降低50%[1] - 该药物是首个在美国、欧盟、英国和日本获批的ATTR-CM治疗药物，标签均注明近完全稳定转甲状腺素蛋白（≥90%）[1][3] 临床研究数据 - ATTRibute-CM研究纳入632名症状性ATTR-CM患者，2:1随机分配至acoramidis组或安慰剂组，30个月时达到主要临床终点[2] - 治疗3个月即可观察到与安慰剂组相比的首次事件（ACM或CVH）时间显著分离[1] - 血清TTR浓度增加与普通人群全因及心血管死亡率风险降低相关[1] 商业化合作 - BridgeBio与拜耳达成合作，拜耳获得acoramidis在欧洲的独家商业化权利[4] - BridgeBio将获得英国销售额的分层特许权使用费，起始比例为低30%区间[1][5] 疾病背景与市场意义 - ATTR-CM是一种进行性致命疾病，常导致误诊或延迟治疗，最终引发心力衰竭和死亡[2] - 专家指出BEYONTTRA的获批为英国患者提供了延缓症状进展的新选择[2] - 该药物此前已在美国（品牌名Attruby™，2024年11月）、欧盟（2025年2月）和日本（2025年3月）获批[3] 公司动态 - BridgeBio专注于遗传疾病和癌症的转化药物开发，acoramidis是其管线中进入商业化阶段的成果[11] - 公司首席医疗官强调将与拜耳合作扩展欧洲市场覆盖[3]