纪要涉及的行业或公司 * 公司为专注于自身免疫性疾病细胞疗法的生物技术公司Cabaletta Bio (NasdaqGS: CABA) [1] * 核心产品为自体CAR-T疗法resecel (CABA) [13] * 行业涉及自体CAR-T疗法、双特异性抗体、同种异体疗法、体内基因疗法等在自身免疫性疾病领域的应用 [6][7][8] 核心观点和论据 **自体CAR-T在自身免疫病领域的领先地位** * 行业数据表明自体CAR-T已成为自身免疫病治疗的新类别 疗效显著且持久 [6] * 双特异性抗体开发者的目标是使20%的患者达到深度缓解 而自体CAR-T可使大多数患者停用所有药物 [7] * 同种异体疗法因招募困难和数据问题而面临挑战 体内基因疗法安全性存疑 例如有数据显示4名患者中有3名出现3级CRS [8][9] **公司的临床开发策略与监管进展** * 公司计划在2027年基于14名肌炎患者的注册性试验提交首个BLA申请 [10] * 预计在2025年底前（或最晚在摩根大通会议时）宣布与FDA就硬皮病和狼疮性肾炎试验方案达成一致 [11] * 选择肌炎作为领先适应症是战略性决策 避免了在狼疮领域与35个IND申请的激烈竞争 公司肌炎和硬皮病项目处于领先地位 [15][16] * 在肌炎适应症中 皮肌炎患者占80,000名患者中的70% 公司将推进包含皮肌炎和ASyS的队列 但暂缓IMNM亚型以收集更多数据 [27] **resecel的竞争优势** * 公司认为其安全性数据库（前32名患者）相较于其他主要自体CAR-T竞争对手具有优势 [18] * 疗效显著 在皮肌炎ACIS 1/2期试验中 4名达到16周主要终点的患者全部应答 [28] * 肌炎注册性试验的成功门槛较低 基于背景应答率 在14名患者中只需5至8名阳性即可显示优越性 [35] **可行的商业模式与市场机会** * 目标患者群体庞大 肌炎患者约80,00090,000名 硬皮病患者约90,000名 市场规模巨大 [14] * 生产成本将显著降低 得益于利用CDMO产能以及慢病毒载体成本下降 [42] * 关键策略是推动门诊给药 患者群体更健康且约65%70%拥有商业保险 避免了肿瘤CAR-T疗法中住院DRG支付的限制 [22][23][45] * 门诊给药模式下 reimbursement 基于ASP加6% 为医院提供了可行的财务模型 定价可参考Argenx的Vyvgart（每年440,000美元）考虑两年疗程价值约880,000美元 [46] 其他重要内容 * 公司计划成为拥有广泛适应症的产品 以便医生可用于多种自身免疫病患者 这将成为药事委员会讨论中的关键差异化因素 [18] * 在申报时 公司将拥有关键试验中大多数患者至少一年的耐久性数据 [31] * 公司已招募接近80名患者 为BLA申请所需的安全性数据库（100名患者 其中35名肌炎患者）提供了支持 [39]