公司管线进展 - Inovio公司正在等待其候选药物INO-3107用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的生物制品许可申请（BLA）获得受理 [2] - 公司正在开发一条独特的研发管线 [2] 公司技术平台 - Inovio公司开发了一项体内蛋白质生产技术 [2] - 该技术平台被认为极具潜力 其最终可能带来的机会甚至超过RRP领域的机遇 [2] 公司管理层 - 公司总裁兼首席执行官为Jacqueline Shea博士 [2] - 公司首席医疗官为Michael Sumner [2]

公司：Inovio Pharmaceuticals (INO) 电话会议纪要关键要点 核心产品INO-3107 (针对复发性呼吸道乳头状瘤病 RRP) * 公司已为INO-3107提交生物制品许可申请 并于2025年10月30日完成滚动提交 预计在2025年底前收到FDA关于申请受理的通知 若获得优先审评 则处方药使用者费用法案日期预计在2026年年中[13] * INO-3107是一种DNA药物 通过专有CELLECTRA设备以电穿孔方式递送 不使用脂质纳米颗粒或病毒载体 给药过程在医生办公室进行 耗时约10秒 全身性副作用发生率低[7] * 药物机制为产生针对HPV 6和11型E6和E7癌蛋白的抗原 从而生成细胞毒性T细胞以靶向并摧毁受感染细胞[9] * 关键疗效数据：在入组前52周内接受过中位数为4次手术的患者群体中 治疗后第一年手术次数中位数降至1次 大多数患者手术次数减少50%或更多 28%的患者在治疗后第一年无需任何手术 在第二个12个月期间 无需手术的患者比例提升至50%[11] * 公司计划在获批后开展再给药项目 因DNA药物平台可重复给药且不会产生中和抗体[12] 竞争格局与市场机会 (对比Precigen的PRGN-2012) * 竞争对手Precigen的PRGN-2012已于2025年8月获批 并于10月下旬可供订购 定价为每剂11.5万美元 四剂疗程总价为46万美元 此价格不包括治疗期间所需的检查和最小残留病灶手术费用[20] * 关键差异：PRGN-2012基于大猩猩腺病毒 在第三和第四剂给药时若发现乳头瘤需进行手术切除 而INO-3107治疗方案无需此类额外手术 公司认为其治疗方案更具患者中心性[15][16][24] * 安全性差异：INO-3107显示出非常干净的全身性副作用特征 与安慰剂相比差异极小 而PRGN-2012因其病毒载体平台会产生典型的全身性副作用[18] * 市场概况：RRP在美国约有14,000例活跃病例 但公司认为实际数字可能被低估 每年新增病例约为每10万人1.8例 预计Precigen在第一年的市场渗透率将为个位数 大部分现有患者群体仍将是公司的潜在市场[22] * 公司第三方市场调研显示 患者和医生均偏好INO-3107的产品特征[24] 其他研发管线与平台技术 * **后期候选药物**：INO-3112针对HPV阳性头颈癌 计划启动与Coherus公司PD-1抑制剂Loqtorzi联合的III期试验 INO-5401针对新诊断胶质母细胞瘤 计划开展与PD-1抑制剂联合的随机对照试验[28] * **体内蛋白质生产技术**：公司平台可实现在细胞内生产并分泌蛋白质至循环系统 针对SARS-CoV-2的单克隆抗体临床概念验证数据发表在《自然-医学》上 显示能产生潜在治疗水平的抗体 且生产水平持续稳定（数据收集至72周） 未产生抗药物抗体 与mRNA技术的快速达峰和衰减不同 DNA技术可实现长期、持续的蛋白质生产[32][33] * 该平台在血友病等领域有应用前景 可克服AAV基因疗法反应可变性和无法重复给药的限制 公司正在寻找共同开发伙伴并已与多家公司进行洽谈[34][35] 财务状况与资金规划 * 公司第三季度末现金约为5100万美元 随后通过融资增加约2900万美元 备考现金达约7000万美元中段范围 此外 若BLA被受理 可在30天内行使的A类认股权证可带来额外2400万美元资金[36] * 近期融资后的现金跑道预计可维持至2026年第三季度 足以支撑到预期的PDUFA日期 若认股权证行使 现金跑道可延长至2026年第四季度 额外资金将主要用于加速上市准备工作 包括提前与支付方进行沟通[37] 其他重要信息 * **欧洲市场计划**：公司已与欧洲监管部门接触 欧洲药品管理局人用医药产品委员会认为RRP不属于非常罕见的疾病 因此要求进行安慰剂对照试验并提交更全面的安全性数据库 公司承认需要开展更多临床工作以满足欧洲要求[26] * **治疗需求**：RRP由HPV 6和11型引起 导致气道内生长疣状物 影响说话、吞咽和呼吸 约8%的病例会出现肺部扩散 并增加恶性病变风险 当前标准护理是重复手术 患者在接受8-10次手术后 有80%的几率出现声带永久性损伤[3][4]