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Fate Therapeutics Announces Updated Clinical Data for FT819 Off-the-shelf CAR T-cell Product Candidate Demonstrating Durability of Drug-free Remission for Severe Lupus Nephritis at EULAR 2025 Congress
Globenewswire· 2025-06-11 21:00
文章核心观点 - 公司公布FT819治疗中重度系统性红斑狼疮(SLE)的新临床数据,显示出良好疗效和安全性,有望推进注册途径并扩大临床应用 [1][2] 新和更新的临床数据总结 无氟达拉滨预处理方案 - 活动性狼疮性肾炎:3例复发/难治患者接受单剂量3.6亿个细胞的FT819治疗,均达到主要疗效肾脏反应(PERR),SLE疾病活动指数(SLEDAI - 2K)较基线降低10分以上,首例随访12个月患者处于无药缓解状态 [4] - 肾外狼疮:1例复发/难治患者接受单剂量9亿个细胞的FT819治疗,随访1个月多项疾病特异性评分改善,SLEDAI - 2K降低8分,PGA降低1分 [4][5] 无预处理方案 - 作为维持治疗的附加疗法:1例肾外狼疮患者在维持治疗基础上加用单剂量3.6亿个细胞的FT819治疗,3个月达到低狼疮疾病活动状态(LLDAS),6个月仍维持,SLEDAI - 2K从8降至2,医生整体评估从2降至0.5,类固醇剂量减至低于5mg/天 [6] B细胞重塑 - 无氟达拉滨预处理方案患者治疗首月外周血B细胞快速深度耗竭,60天内B细胞亚群向未转换、幼稚表型转变,致病性双阴性B细胞亚群减少;无预处理方案首例患者也有外周血B细胞减少和B细胞亚群重塑 [7] 安全性 - 59例接受FT819治疗的自身免疫和肿瘤患者安全性良好,低级别细胞因子释放综合征(CRS)发生率低,无免疫效应细胞相关神经毒性事件(ICANS)和移植物抗宿主病(GvHD)事件 [8] - 截至数据截止日期,5例可评估SLE患者中,1例发生2级低级别CRS,无ICANS和GvHD事件,无剂量限制性毒性,无FT819相关严重不良事件,患者住院3天后出院,支持门诊给药 [10] 项目扩展 - 公司与美国食品药品监督管理局(FDA)达成协议,可在FT819当前1期临床试验中对多种B细胞介导的自身免疫性疾病进行临床研究,计划开展单一1期篮子研究 [8] - 公司计划于2025年下半年在抗中性粒细胞胞质抗体相关血管炎(AAV)、特发性炎性肌病(IIM)和系统性硬化症(SSc)中启动独立剂量扩展队列 [8] - 公司计划8月与FDA讨论FT819治疗中重度SLE的新型注册策略,目前有约450袋冷冻保存的FT819药品库存 [8] 公司iPSC产品平台 - 公司专有的iPSC产品平台结合人类iPSC的多重工程改造和单细胞选择,创建克隆性主iPSC系,用于制造工程细胞产品,克服患者和供体细胞疗法的局限性 [9] - 该平台拥有超500项已授权专利和500项待申请专利 [9] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司,致力于为患者提供诱导多能干细胞(iPSC)衍生的细胞免疫疗法,利用专有iPSC产品平台在创建多重工程改造主iPSC系及现货型iPSC衍生细胞产品的制造和临床开发方面处于领先地位 [11]
Century Therapeutics Reports First Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update
Globenewswire· 2025-05-16 04:01
文章核心观点 世纪治疗公司公布2025年第一季度财务业绩和业务亮点,在临床前管线、iPSC平台和制造能力方面取得进展,有望推进诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞疗法开发,为利益相关者创造价值 [1][2] 2025年第一季度及近期亮点 CNTY - 101在自身免疫性疾病方面 - 2025年3月,CALiPSO - 1试验开始对患者给药,评估CNTY - 101治疗B细胞介导自身免疫性疾病的潜力 [6] - 美国5个临床试验点已启动,预计2025年开设更多美国站点,部分欧洲国家站点激活活动正在进行,预计2025年下半年开始招募患者 [6] - CARAMEL IIT试验CTA获批,预计2025年年中开始,该试验由教授Georg Schett和Andreas Mackensen牵头,弗里德里希 - 亚历山大大学埃尔朗根 - 纽伦堡分校赞助 [6] - 公司有望在2025年底公布CNTY - 101的临床数据 [6] CNTY - 308和其他临床前项目 - 公司预计2025年年中启动CNTY - 308的IND启用研究,以支持B细胞介导的自身免疫性疾病和恶性肿瘤的预期临床试验 [5][11] - 在正在进行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会上,公司展示临床前细胞疗法管线数据,表明对CAR - iT和CAR - iNK细胞的某些工程改造可提高iPSC衍生免疫疗法的抗肿瘤活性,还展示了同种异体iPSC衍生靶向CD4 + / CD8 + ab CAR - T细胞的生成特征 [4] - 公司推进CNTY - 341和首个实体瘤CAR - iT研究项目,这些项目以先进的iPSC衍生“可调”CD4 + / CD8 + ab T细胞为基础,并采用公司专有的免疫逃逸技术Allo - Evasion™ 5.0,同时利用iPSC分化为非免疫效应细胞的专业知识,在高影响力治疗领域寻求机会 [11] 2025年第一季度财务结果 - 截至2025年3月31日,现金、现金等价物和有价证券为1.858亿美元,低于2024年12月31日的2.201亿美元,公司估计这些资金可支持运营至2026年第四季度 [11] - 2025年第一季度通过与百时美施贵宝的合作协议获得1.092亿美元合作收入,而2024年同期为90万美元,该合作协议于2025年3月12日终止 [11] - 2025年第一季度研发费用为2660万美元,高于2024年同期的2340万美元,主要因临床试验成本增加和临床前项目推进 [11] - 2025年第一季度一般及行政费用为840万美元,低于2024年同期的870万美元,主要因工资和福利费用减少 [11] - 2025年第一季度净收入为7660万美元,而2024年同期净亏损2810万美元 [11] 公司概况 世纪治疗公司是一家临床阶段的生物技术公司,利用细胞重编程、基因工程和制造方面的专业知识,开发针对自身免疫性疾病和癌症的iPSC衍生细胞疗法,致力于开发现货型细胞疗法,以扩大患者获取途径并改善疾病治疗 [9]
Fate Therapeutics' Q1 Earnings & Revenues Beat, Pipeline in Focus
ZACKS· 2025-05-15 00:45
财务业绩 - 2025年第一季度每股亏损0.32美元,优于Zacks共识预期的0.39美元亏损,去年同期每股亏损0.47美元 [1] - 合作收入160万美元,超过Zacks共识预期的100万美元,但同比下降15.8% [1] - 研发费用下降9.3%至2910万美元,一般及行政费用下降约34%至1380万美元 [4] - 截至2025年3月31日,现金及投资总额为2.727亿美元,预计可维持运营至2027年上半年 [4] 股价表现 - 财报公布后盘后交易上涨5% [2] - 年初至今股价暴跌39.4%,同期行业跌幅为6.4% [3] 研发管线进展 - 专注于利用iPSC平台开发通用型现货细胞疗法,管线包括iPSC衍生的NK细胞和T细胞候选产品 [5] - FT819(系统性红斑狼疮T细胞疗法)I期研究正在进行,已启动3600万细胞剂量的扩展队列 [6] - 正在评估9000万细胞剂量下FT819的安全性、药代动力学和抗B细胞活性 [8] - FT819于4月获FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格认定 [9] - 与Ono Pharmaceutical合作开发的FT825/ONO-8250(实体瘤CAR-T疗法)I期研究显示良好安全性,未出现剂量限制性毒性 [9][10] 行业比较 - Halozyme Therapeutics(HALO)2025年EPS预估从5.02美元上调至5.23美元,2026年从6.56美元上调至6.77美元,年初股价上涨5% [12] - Allogene Therapeutics(ALLO)2025年亏损预估从每股1.26美元收窄至1.15美元,2026年从1.34美元收窄至1.17美元,年初股价暴跌46.9% [13]
Fate Therapeutics Reports First Quarter 2025 Financial Results and Business Updates
GlobeNewswire News Room· 2025-05-14 04:01
核心观点 - FT819 CAR T细胞疗法在中重度系统性红斑狼疮(SLE)中的初步临床数据将在2025年6月EULAR大会上以口头报告形式展示 [1] - FDA授予FT819治疗中重度SLE的再生医学先进疗法(RMAT)资格 加速审批路径 [1][5] - 公司计划将FT819的1期研究扩展到其他B细胞介导的自身免疫疾病和海外地区 [1] - 截至2025年3月31日 公司拥有2.727亿美元现金及投资 预计运营资金可支持至2027年上半年 [1][11] FT819 CAR T细胞项目进展 - 正在进行的多中心1期临床试验(NCT06308978)评估无氟达拉滨预处理方案的安全性和疗效 包括单用苯达莫司汀或环磷酰胺 [5] - 目前正在两个剂量水平(3.6亿细胞和9亿细胞)招募患者 以确定后期开发的推荐剂量 [5] - 同时评估3600万细胞剂量作为维持治疗附加方案的效果 无需化疗预处理 [5] - 2024年12月与FDA达成协议 将研究扩展到其他B细胞介导疾病 包括AAV IIM和SSc 计划2025年启动剂量扩展队列 [5] 其他研发管线进展 - FT825/ONO-8250(靶向HER2的CAR T细胞)在晚期实体瘤的1期研究(NCT06241456)正在进行剂量爬坡 目前安全性良好 未出现剂量限制性毒性 [6] - FT836(MICA/B靶向CAR T细胞)将在ASGCT年会上展示临床前数据 显示对多种实体瘤的持久抗肿瘤活性 [10] - FT839(双CAR T细胞)临床前数据显示能同时消除CD19+淋巴瘤和CD38+多发性骨髓瘤细胞系 [10] - FT522(CAR NK细胞)获得FDA IND批准 用于评估在B细胞介导自身免疫疾病中的效果 [8] 财务状况 - 2025年第一季度总收入160万美元 主要来自与Ono制药合作的临床前开发活动 [11] - 运营总支出4290万美元 其中研发支出2910万美元 行政管理支出1380万美元 [11] - 净亏损3760万美元 较2024年同期的4800万美元有所改善 [17] - 截至2025年3月31日 普通股流通数量为1.146亿股 预融资认股权证390万股 优先股280万股(每股可转换为5股普通股) [12] iPSC技术平台 - 公司拥有专有的iPSC产品平台 结合多重工程改造和单细胞选择技术 建立克隆主iPSC细胞系 [13] - 该平台可大规模生产统一组成的工程化细胞产品 实现"现货"供应 克服患者/供体来源细胞疗法的局限性 [13] - 拥有超过500项已授权专利和500项待审专利申请 支持其技术平台 [13]
Fate Therapeutics Announces Five Presentations on Off-the-Shelf CAR T-cell Product Platform at ASGCT Annual Meeting
Globenewswire· 2025-04-29 21:25
文章核心观点 Fate Therapeutics公司将在2025年5月13 - 17日于新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)第28届年会上展示其诱导多能干细胞(iPSC)产品平台的五项临床和临床前数据 [1] 公司动态 - 公司将进行关于FT522治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤(BCL)的1期临床试验转化数据的口头报告 [2] - 公司将展示其现货型、iPSC衍生的CAR T细胞产品平台在自身免疫性疾病、血液系统恶性肿瘤和实体瘤适应症方面的临床前数据 [2] 会议展示详情 口头报告 - 报告主题为“Phase 1 Translational Assessment of an Off-The-Shelf CAR NK Cell Armed with Alloimmune Defense Technology for Conditioning-free Therapy” [3] - 会议场次为“Innovation in Alternative Cell Therapy Sources”,地点在391 - 392房间,时间为2025年5月17日周六上午11:00 CT [3] 海报展示 - “Alloimmune Defense Receptor Combined with Genetic Ablation of Adhesion Ligand CD58 is a Comprehensive Approach to Promote Functional Persistence of Allogeneic Cell Therapies without Conditioning Chemotherapy”,海报编号758,展示时间为2025年5月13日周二下午6:00 CT [3] - “Targeting UPAR With Multiplexed-Engineered iPSC-Derived CAR T Cells to Reverse Age- and Insult-Related Fibrotic Disease”,海报编号789,展示时间为2025年5月13日周二下午6:00 CT [4] - “Next-Generation Off-the-Shelf CAR T-Cell Therapies for Conditioning-Free Treatment of a Broad Spectrum of Autoimmune Diseases and Hematologic Malignancies”,海报编号1259,展示时间为2025年5月14日周三下午5:30 CT [4] - “FT836, a Novel MICA/B-targeting CAR T-cell Therapy Engineered to Eliminate the Need for Conditioning Chemotherapy with Broad Activity Across Solid Tumor Indications”,海报编号1229,展示时间为2025年5月14日周三下午5:30 CT [4] 公司iPSC产品平台介绍 - 人类诱导多能干细胞(iPSCs)具有无限自我更新和分化为人体所有细胞类型的独特双重特性 [5] - 公司利用克隆性主iPSC系作为起始细胞源来制造工程细胞产品,这些产品成分明确且均匀,可库存备用,可与其他疗法联合使用,并可能惠及广大患者群体 [6] - 公司的iPSC产品平台拥有超过500项已授权专利和500项待批专利申请的知识产权组合支持 [6] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司,致力于为癌症和自身免疫性疾病患者提供一流的诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞免疫疗法 [7] - 公司利用其专有的iPSC产品平台,在创建多重工程化主iPSC系以及现货型、iPSC衍生细胞产品的制造和临床开发方面处于领先地位 [7] - 公司的产品线包括iPSC衍生的自然杀伤(NK)细胞和T细胞候选产品,这些产品经过精心设计,纳入了新颖的细胞功能合成控制机制,旨在为患者提供多种治疗机制 [7] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥,更多信息可访问www.fatetherapeutics.com [7]