公司核心动态 - Galmed Pharmaceuticals Ltd 宣布与特拉维夫大学技术转让公司 Ramot 达成研究合作，旨在评估其脑渗透性SCD1抑制剂Aramchol作为转移性脑癌的靶向疗法 [1] - 该合作将结合Ben-David Lab的基因组学专业知识和Satchi-Fainaro Lab先进的3D体外和体内建模能力，以验证Aramchol在治疗p53缺陷型脑转移瘤中的功效 [1] - 此项新研究的发现也将支持Galmed在弗吉尼亚联邦大学梅西综合癌症中心正在进行的针对结直肠癌的临床工作，因为该癌种中p53突变高度普遍 [1] 药物作用机制与科学依据 - 已发表的研究表明，p53的缺失会诱导肿瘤发生深刻的代谢适应，促使其在富含脂质的大脑微环境中实现转移定植 [2] - SCD1是一种将饱和脂肪酸转化为单不饱和脂肪酸的酶，对增殖癌细胞的脂质合成和膜生成至关重要 [2] - 由于p53缺陷型肿瘤中SCD1上调，Aramchol对SCD1的下调作用可能在临床前模型中证实可治疗这种代谢依赖型脑肿瘤 [2] - 最近的研究确定了p53失活与SCD1上调之间的因果关系，这对脑转移细胞的增殖至关重要 [4] 合作方观点与评价 - Galmed联合创始人兼首席执行官Allen Baharaff表示，p53失活通过上调SCD1和增加脂肪酸代谢驱动脑转移的发现，为Aramchol在转移性癌症中开辟了一个有前景的创新治疗选择 [3] - Uri Ben-David教授指出，治疗脑转移的一个主要障碍是理解癌细胞如何适应大脑独特环境以生存，其团队近期证实p53失活通过SCD1上调和改变脂肪酸代谢驱动了这种适应 [3] - Ronit Satchi-Fainaro教授对合作表示热情，认为其3D肿瘤模型和自发性脑转移模型能高度还原临床环境中的肿瘤复杂性和转移进程，为评估Aramchol的疗效和作用机制提供了一个强大的预测平台 [3] 药物开发背景与市场机会 - Galmed近期宣布了突破性的药物化学工作，将Aramchol转化为一种脑渗透性SCD1抑制剂，这可能使Aramchol成为治疗突触核蛋白病和其他中枢神经系统疾病的首创疗法 [4] - 在中枢神经系统未满足的医疗需求中，脑转移是原发性癌症的致命进展，迫切需要新颖有效的疗法 [4] - 尽管有多模式治疗，脑转移患者预后很差，总体2年生存率低于10% [4] - 公司目前正寻求推进Aramchol在非酒精性脂肪性肝炎和纤维化以外的肿瘤适应症上的开发，并积极寻求机会以扩大和多样化其产品管线，特别是针对心脏代谢适应症 [5] 合作管理方信息 - 本次合作由特拉维夫大学的技术转让公司Ramot管理，该公司致力于将Uri Ben-David教授和Ronit Satchi-Fainaro教授的开创性研究转化为临床应用 [5] - Ramot致力于将大学研究人员的开创性研究转化为市场化的产品，通过扩大这些创新技术并将其与行业专业知识相结合，建立战略伙伴关系，将突破性发现转化为全球影响力 [6]