文章核心观点 Cytokinetics公司公布2025年第一季度管理层更新和财务业绩，在商业准备和专业心脏病学管线取得进展，虽aficamten的PDUFA日期延长，但对其获批仍有信心，各项目按计划推进，财务状况有一定变化 [1][2]。 分组1：Q1和近期亮点 心脏肌肉项目 - aficamten（心肌肌球蛋白抑制剂）：FDA将aficamten治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的新药申请（NDA）的处方药物用户费用法案（PDUFA）目标行动日期延长至2025年12月26日；完成与FDA的NDA中期审查会议，预计6月参加后期会议；收到欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）关于aficamten治疗梗阻性HCM的上市授权申请（MAA）的第120天问题清单并开始准备答复；继续支持中国药品审评中心（CDE）对aficamten治疗梗阻性HCM的NDA审查；MAPLE - HCM试验预计5月公布 topline 结果；ACACIA - HCM试验在2025年第一季度提前完成主要队列（不包括日本）患者入组，预计2026年上半年公布 topline 结果 [3]。 - omecamtiv mecarbil（心肌肌球蛋白激活剂）：COMET - HF试验持续进行，预计2025年继续入组以在2026年完成入组 [4]。 - CK - 4021586（CK - 586，心肌肌球蛋白抑制剂）：AMBER - HFpEF试验持续进行，预计2025年下半年完成前两个队列的患者入组 [4]。 - CK - 4015089（CK - 089，快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂）：完成CK - 089在健康人类参与者中的1期随机、双盲、安慰剂对照临床试验的初始单次递增剂量队列 [6]。 其他进展 - ACACIA - HCM试验主要终点更新为双主要终点；开展ACACIA - HCM日本队列启动活动，预计2025年第二季度开始入组；CEDAR - HCM试验继续招募有症状的梗阻性HCM儿科患者，预计2025年下半年完成青少年队列患者入组；完成aficamten在健康日本和白种人参与者中的1期研究；在相关会议上展示aficamten新分析；扩大aficamten美国商业准备活动；继续构建患者支持计划；确认渠道分销合作伙伴并进行促销活动市场研究；推进欧洲商业准备活动；发表多篇论文 [3][5]。 分组2：临床前开发和正在进行的研究 - 继续针对其他肌肉生物学项目进行临床前开发和研究活动 [7]。 分组3：公司事务 - 参与Imbria Pharmaceuticals的B轮融资；发布2024年企业责任报告；推出EARTH - HCM在线公共卫生教育工具；授予患者倡导组织Cytokinetics通信奖学金 [15]。 分组4：2025年第一季度财务结果 - 现金、现金等价物和投资：截至2025年3月31日约为11亿美元，较2024年12月31日的12亿美元有所下降 [9]。 - 收入：2025年第一季度总收入为160万美元，高于2024年同期的80万美元 [10]。 - 研发（R&D）费用：2025年第一季度为9980万美元，高于2024年同期的8160万美元，主要因推进临床试验和人员相关成本增加 [11]。 - 一般和行政（G&A）费用：2025年第一季度为5740万美元，高于2024年同期的4550万美元，主要因商业准备投资和人员相关成本增加 [12]。 - 净收入（亏损）：2025年第一季度净亏损为1.614亿美元，即每股亏损1.36美元（基本和摊薄），高于2024年同期的1.356亿美元 [13]。 分组5：2025年财务指引 - 公司维持2025年全年财务指引，GAAP运营费用预计在6.7亿 - 7.1亿美元，其中包括非现金股票薪酬费用1.1亿 - 1.2亿美元，预计GAAP运营费用同比增加是因对aficamten潜在获批和上市的商业准备投资 [16][17]。