资本筹集与财务状况 - 自2015年以来，公司总共筹集了3.57亿美元的资本[12] - 2023年上半年公司收入同比增加840万人民币，主要由于Hunterase®和Livmarli®的销售增长[163] - 2023年上半年现金余额同比减少1.795亿人民币，主要归因于运营中的净现金流出[163] - 2023年上半年研发费用同比减少1530万人民币，主要由于对许可合作伙伴的前期和里程碑付款减少[163] - 2023年上半年销售和分销费用同比减少1170万人民币，主要由于员工成本降低[163] 产品与市场表现 - 公司在罕见疾病领域拥有两款已上市产品和四个晚期临床项目[19] - Hunterase已进入109个城市的商业保险计划，覆盖中国5.86亿人口[19] - Hunterase治疗患者中72%获得商业保险覆盖，报销率在20%至90%之间[19] - Livmarli在美国上市的首个完整财年实现净产品销售7510万美元[69] - Livmarli在中国的市场潜力预计为ALGS 1亿至1.5亿美元，三种适应症合计为2亿至2.5亿美元[80] 临床进展与研发 - 预计在未来12个月内将有三项注册申请/批准[19] - 公司在Hunterase®的执行能力上表现出色，从许可到NDA提交仅需6个月，随后14个月获得批准[21] - 在CAN108的临床进展中，从许可到NDA提交仅需9个月，随后17个月获得批准[23] - 预计未来五年内将推出五款新产品，包括CAN103、CAN108-PFIC、CAN108-BA、CAN106和CAN008[25] - CAN106在PNH患者的LDH水平减少幅度为：第一组-49%，第二组-73%，第三组-81%[101] 市场扩张与战略 - 公司在中国的ALGS治疗中获得了Livmarli®的批准，并获得了NMPA的优先审查[22] - 截至2023年6月30日，Hunterase已进入109个城市的商业保险计划，72%的Hunterase治疗患者享有商业保险覆盖[32] - 预计2024年将纳入国家药品清单（NRDL），并在10个新扩展目标城市提供商业保险覆盖[32] - 预计2023年下半年将进行NRDL谈判，并计划在2024年第四季度提交多个NDA申请[167] - 2023年下半年将进行ALGS在台湾和香港的批准[167] 未来展望 - 预计到2030年，全球罕见疾病药物市场将达到259亿美元，年均增长率为6.8%[40] - CANbridge的管线目标疾病的全球销售潜力达到150亿美元[48] - 预计CAN106在2025年的全球市场收入超过90亿美元[106] - CAN203为第二代基因疗法，可能治疗SMA类型1-3，具有更安全和更具成本效益的治疗潜力[143] - CANbridge在AAV基因疗法技术平台上进行投资，旨在开发针对罕见疾病的治疗方案[135]