Complete Response Letter (CRL) cited specific chemistry, manufacturing and controls (CMC) related observations that are resolvable FDA clinical reviews acknowledged that the clinical data are robust and biomarker data are supportive NOVATO, Calif., July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a Complete Response Letter (CRL) for its Biologics License Application (BLA) for UX111 (ABO-102) AAV gene ...

战略合作 - Azenta旗下GENEWIZ与AI生物技术公司Form Bio达成战略合作，旨在通过整合测序和数据分析解决方案提升腺相关病毒(AAV)基因疗法的开发效率[1] - 合作结合GENEWIZ的下一代测序服务与Form Bio的AI/机器学习分析管道，为基因疗法开发者提供数据驱动的AAV衣壳内容分析，提升安全性、有效性和可生产性[2] - 整合方案将GENEWIZ的转基因表达盒合成/包装服务与Form Bio的LAAVA软件相结合，实现基因组完整性表征，优化载体设计流程[3] 技术协同 - GENEWIZ提供长读长测序服务，Form Bio通过AI平台进行AAV基因组完整性分析，生成详细报告以指导载体安全性和完整性优化[3] - 方案整合测序、载体设计和开发工作流，缩短先导候选药物开发周期并降低成本[3] - Form Bio的FORMsightAI平台支持核酸疗法的计算机模拟基因组表征和优化，加速候选药物筛选[5] 行业影响 - 合作简化AAV基因疗法工作流程，帮助研究人员突破传统开发瓶颈[4] - 通过早期整合AI分析，加速基因疗法临床时间线并提高成功率[4] - 方案将在2025年美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上正式发布，并展示质量控制相关研究成果[4] 公司背景 - Form Bio总部位于得克萨斯州奥斯汀，专注AI驱动的细胞和基因治疗解决方案开发[5][6] - Azenta是全球生命科学解决方案提供商，旗下GENEWIZ等品牌为生物制药、临床研究机构提供多组学服务和冷链样本管理[7][8]