文章核心观点 - 眼科基因疗法公司Beacon Therapeutics行使选择权，获得Abeona Therapeutics公司专利AAV204衣壳全球非独家许可，用于潜在基因疗法治疗致盲视网膜疾病，Abeona将获许可费、里程碑付款和特许权使用费 [1][3] 公司合作 - Beacon Therapeutics行使选择权，获Abeona公司AAV204衣壳全球非独家许可，用于治疗致盲视网膜疾病 [1] - 许可协议结束Beacon对AAV204衣壳的初步评估，使其有权用于最多五个基因或眼科疾病靶点 [3] - Abeona将获未披露的前期许可费、开发和销售里程碑付款及全球净销售额分层特许权使用费 [3] AAV204衣壳 - AAV204是Abeona从北卡罗来纳大学教堂山分校获得许可的新型AAV衣壳 [2] - 视网膜旁给药后可实现高黄斑和视神经转导水平，玻璃体内给药可促进小鼠和非人灵长类动物内外视网膜转导 [2] AIM™ 衣壳库 - AIM™ 衣壳库是新型AAV血清型集合，可将遗传载荷靶向递送至关键组织，具有改善的嗜性特征 [4] - AIM™ 载体在临床前研究中显示出逃避天然AAV载体免疫反应的潜力 [4] - AAV204受美国专利号10,532,110和10,561,743保护 [4] Abeona Therapeutics公司 - 是商业阶段生物制药公司，开发细胞和基因疗法治疗严重疾病 [5] - 其ZEVASKYN™是治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症伤口的唯一自体细胞基因疗法 [5] - 公司在俄亥俄州克利夫兰的cGMP制造设施用于ZEVASKYN商业生产 [5] - 开发管线包括用于眼科疾病的AAV基因疗法，评估新型AAV衣壳改善嗜性特征 [5]